נתוני שלב III גלובליים של ivosidenib בשילוב עם אזסיטדין לטיפול בקו הראשון של לוקמיה מיאלואידית חריפה מוטציה IDH1

ב -4 באוגוסט, חברת התרופות הגלובלית השותפה של CStone Servier הודיעה כי ivosidenib והתרופה הכימותרפית Azacitidine שימשו לטיפול בעבר IDH1 מוטציה מוטציה חריפה לוקמיה מיאלואידית (AML) מבוגרים עם שליטה פלצבו כפול סמיות שלב III גלובלי המחקר AGILE הגיע לנקודת הקצה העיקרית של הישרדות ללא אירועים (EFS). משמעות הדבר היא כי ivosidenib הוא הטיפול הממוקד הראשון המשלב azacitidine עם azacitidine כדי לשפר את ההישרדות ללא אירועים והישרדות כללית.

בהשוואה azacitidine בשילוב עם פלצבו, ivosidenib בשילוב עם טיפול אזציטידין השיג שיפור משמעותי סטטיסטית EFS. בנוסף, הניסוי הגיע לכל נקודות הקצה המשניות העיקריות שלו, כולל שיעור הפוגה מלאה (CR), הישרדות כוללת (OS), CR ושיעור הפוגה מלאה (CRh) עם התאוששות המטולוגית חלקית, ושיעור הפוגה אובייקטיבית (ORR). הבטיחות של ivosidenib בשילוב עם Azacitidine עולה בקנה אחד עם נתונים שפורסמו בעבר. לאור ההבדל בחשיבות הקלינית בין קבוצת הטיפול לקבוצת הביקורת, על פי המלצת הוועדה העצמאית לניטור נתונים (IDMC), המחקר הופסק בשלב מוקדם בעתיד הקרוב.

הנתונים המפורטים של מחקר AGILE יוכרזו בכנסים אקדמיים עתידיים. תוצאות מחקר זה ישותפו ויתקשרו גם עם הקהילה הרפואית העולמית ועם סוכנויות רגולטוריות.

ב-19 ביולי 2019 הודיעה חברת התרופות CStone כי AGILE, ניסוי שלב III העולמי, השלימה את ניהול המטופל הראשון בסין. עד כה, בסך הכל 12 מרכזים בסין השתתפו במחקר AGILE.

פרופסור וואנג ג'יאנש'יאנג, החוקר הסיני המוביל במחקר AGILE ובבית החולים להמטולוגיה של האקדמיה הסינית למדעי הרפואה, אמר: "האבחנה של חולי לוקמיה מיאלואידית חריפה קשישים שאובחנו לאחרונה שאינם מתאימים לכימותרפיה אינטנסיבית היא ירודה, ואפשרויות טיפול חדשות ויעילות נחוצות בדחיפות קלינית. התוצאות החיוביות של AGILE זה בעל משמעות רבה לחולים עם לוקמיה מיאלואידית חריפה מוטציה IDH1 שאינם מקבלים טיפול, ומביא תקווה חדשה לשיפור הפרוגנוזה של חולים אלה."

ד"ר יאנג Jianxin, קצין הרפואה הראשי של תרופות CStone, אמר: "אנו שמחים לראות כי מכיוון ivosidenib השיג נתוני יעילות מצוינים מאוד, IDMC ממליץ כי המחקר להיפסק מוקדם. ההצלחה של מחקר AGILE היא פריצת דרך משמעותית בתחום AML. בקרב חולי AML מוטציה IDH1 שאובחנו לאחרונה שאינם זכאים לכימותרפיה אינטנסיבית, ivosidenib בשילוב עם Azacitidine השיג שיפורים משמעותיים סטטיסטית בנקודת הקצה העיקרית EFS וכל נקודות הקצה המשניות העיקריות. אנו מודים לכל החוקרים והנושאים שהשתתפו במחקר AGILE ובני משפחה, ואנו מתכננים לתקשר עם מינהל המוצרים הרפואיים הלאומי (NMPA) של סין כדי להביא את הטיפול החדשני הזה לחולים סינים בהקדם האפשרי."

Ivosidenib מאושרת כיום על ידי מינהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) לטיפול יחידני בחולים מבוגרים עם AML הישנות או עקשן עם מוטציות IDH1, כמו גם חולים שאובחנו לאחרונה ≥75 שנים או לא מסוגל להשתמש כימותרפיה אינדוקציה אינטנסיבית עקב comorbidities חולים מבוגרים עם מוטציות IDH1 מוטציה AML. לאחרונה, ה-FDA האמריקאי קיבל את יישום התרופה החדשה המשלימה ivosidenib (sNDA) כאפשרות טיפול פוטנציאלית לחולי מוטציה IDH1 שטופלו בעבר cholangiocarcinoma, וקיבל סקירה עדיפות על ידי ה-FDA האמריקאי.

חברת Servier ו-CStone Pharmaceuticals ממשיכה לנהל שיתוף פעולה בלעדי בפיתוח קליני ומסחור של ivosidenib בסין רבתי, כולל סין היבשתית, הונג קונג, טייוואן ומקאו, וסינגפור, במסגרת הסכם הרישוי.

כיום, מינהל המוצרים הרפואיים הלאומי של סין קיבל בקשה חדשה לתרופה עבור ivosidenib לטיפול בחולים מבוגרים עם לוקמיה מיאלואידית חריפה חוזרת או עקשן עם מוטציות רגישות IDH1 וכללה אותם בסקירת עדיפות.