פורקסיגה (dapagliflozin) עומד להיות מאושר באיחוד האירופי: מעכב SGLT2 הראשון לטיפול ב- CKD!-1/2

AstraZeneca הודיעה לאחרונה כי ועדת התרופות האירופית (EMA) לתרופות לשימוש אנושי (CHMP) פרסמה חוות דעת חיובית הממליצה על אישורו של מעכב SGLT2 פורקסיגה (dapagliflozin) לטיפול במחלת כליות כרונית (CKD). ) חולים מבוגרים, ללא קשר אם יש להם סוכרת מסוג 2 (T2D). כעת, חוות הדעת של CHMP יוגשו לבדיקה של הנציבות האירופית (EC), שצפויה לקבל החלטה סופית של הסקירה בחודשיים הקרובים. אם תאושר, לפוקסיגה יש פוטנציאל לשנות את פרדיגמת הטיפול למיליוני חולי CKD באיחוד האירופי.

בסוף אפריל השנה אושרה פורקסיגה (שם מסחרי בארה"ב: פרקסיגה) על ידי ה- FDA האמריקאי לטיפול בחולים בוגרים עם CKD הנמצאים בסיכון להתקדמות המחלה, והפחתת שיעור הסינון הגלומרולרי המשוער (eGFR) המשיכה לרדת , מחלת כליות סופנית (ESKD), הסיכון למוות קרדיווסקולרי (CV) ואשפוז לאי ספיקת לב (hHF). אינדיקציה זו מכסה את קבוצת החולים עם או בלי סוכרת מסוג 2 (T2D). ראוי להזכיר כי פרקסיגה היא מעכב ה- SGLT2 הראשון שאושר לטיפול בחולי CKD (בין אם עם T2D ובין אם לאו). אישור זה מסמן את ההתקדמות החשובה ביותר בטיפול ב- CKD מזה יותר מ -20 שנה.

פורקסיגה (dapagliflozin) מתאים גם ל: (1) ככלי עזר לבקרת תזונה ותרגילי חיזוק לשיפור השליטה ברמת הגלוקוז בדם בחולים בוגרים עם T2D; (2) לחולים מבוגרים עם אי ספיקת לב (HFrEF) עם חלק פליטה מופחת (עם או בלי T2D)) כדי להפחית את הסיכון למוות כתוצאה מ- CV ואשפוז בגלל אי ​​ספיקת לב. בסין אושרו שני האינדיקציות הללו במרץ 2017 ובפברואר 2021 בהתאמה.

CKD היא מחלה מתקדמת רצינית המתבטאת בירידה בתפקוד הכליות, אשר קשורה לעיתים קרובות בסיכון מוגבר למחלות לב או שבץ, או צורך בדיאליזה או השתלת כליה. CKD משפיע על כ -47 מיליון איש באיחוד האירופי וכמעט 840 מיליון אנשים ברחבי העולם. עם זאת, שיעור האבחון של CKD עדיין נמוך מאוד, שכן 90% מהחולים אינם יודעים שיש להם את המחלה. ההערכה היא כי עד 2040 CKD יהפוך לסיבת המוות החמישית המובילה בעולם.

הסקירה החיובית של CHMP מבוססת על תוצאות ניסוי ה- DAPA-CKD שלב 3 הפורץ. הנתונים מראים כי בשילוב עם טיפול סטנדרטי (מעכבי אנזים הממירים אנגיוטנסין או חוסמי קולטני אנגיוטנסין), פורקסיגה (dapagliflozin) הטיפול מחמיר את תפקוד הכליות ומחלת כליות סופנית (ESKD) בהשוואה לפלסבו. בהשוואה לפלצבו, פורקסיגה גם מפחיתה משמעותית את הסיכון למוות מכל סיבה שהיא. בניסוי זה, הבטיחות והסבילות של פורקסיגה תואמות את בטיחותה הידועה של התרופה.