Evrenzo (rosastat) הוא בשלב שאינו נחות השלישי, ראש בראש טיפול רפואי מטופלים שאינם מדיאליזה התלויים בחולי CKD שאינם נחותים הפרה אלפא

אסטאלה הודיעה לאחרונה על תוצאות חיוביות של המחקר הדולומיטים שלב III. המחקר נערך בחולים למבוגרים עם לא-דיאליזה תלויי (ndd) שלב 3-5 מחלת כליות כרונית (ckd) והוא מעריך את היעילות והבטיחות של evrenzo (שם נפוץ: רואדוסטט) ו דרבופואטין אלפא בטיפול באנמיה. הנתונים הראו כי Evrenzo לא היה נחות דאיפורב אלפא (89.5% לעומת 78.0%, ההבדל = 11.5% [95% CI: 5.66%, 17.36%]) בתיקון רמות המוגלובין במהלך 24 השבועות הראשונים של הטיפול. נקודת הקצה הראשית של 95% CI נמוך מהמגבלה > 0.

נקודת הקצה המשנית היא אי-הנחיתות והעליונות של הבדיקה הבלתי מרובדת. הנתונים הראו כי LDL-C ירד כולסטרול LDL (לפחות ממוצע בריבוע [LSM] ההבדל =-0.403 mmol/L; 95% CI: 0.510,-0.296; p<0.01), the="" first="" intravenous="" iron="" injection="" (hazard="" ratio="" [hr]="0.45;" 95%ci:="" 0.26,="" 0.78;="" p="0.004)," evrenzo="" is="" superior="" to="" daiportin="" alpha;="" in="" mean="" arterial="" pressure="" (lsm="" difference="-0.372" mmhg;="" 95%ci:="" -1.587,="" 0.842)="" evrenzo="" is="" not="" inferior="" to="" daye="" poetin="" α="" in="" terms="" of="" the="" time="" of="" hypertension="" (hr="0.83;" 95%ci:="" 0.56,="" 1.22).="" in="" terms="" of="" safety,="" evrenzo="" and="" dayepoetin="" α="" were="" comparable="" in="" the="" total="" incidence="" of="" adverse="" events="" (teae)="" during="" treatment="" (91.6%="" vs="" 92.5%).="" unconfirmed="" analysis="" of="" the="" outcomes="" of="" the="" determined="" major="" cardiovascular="" adverse="" events="" (mace)/mace+="" (mace+="" hospitalized="" unstable="" angina="" and="" hospitalized="" congestive="" heart="" failure)="" showed="" estimated="" hr="" values="" of="" 0.81="" (95%="" ci:="" 0.52,="" 1.25)="" and="" 0.90="" (="" 95%ci:="" 0.61,="">

ד ר יונתן Barratt, פרופסור לנפרולוגיה באוניברסיטת לסטר בבריטניה, אמר: "המטרה של טיפול באנמיה CKD היא להגדיל ולייצב את רמות המוגלובין, אבל רבים ככל החולים עם אנמיה CKD יש רמות המוגלובין שאינם בתוך ערכי היעד המומלץ. תסמינים חלשים הופכים את הפעילות היומיומית למאוד מאתגרת. התוצאות של מחקר הדולומיטים מראים כי בחולים undialyzed עם אנמיה CKD, Evrenzo יכול לתקן ולשמור על רמות המוגלובין עד 2 שנים. "

ברנדט G Zeiher, md, קצין הרפואה הראשי של אסטיאלה אמר: "המחקר הדולומיטים נתונים תוספי הרבה ראיות כדי להוכיח את היעילות של Evrenzo אצל מבוגרים עם CKD ללא אנמיה דיאליזה תלויי, הפעם עם תרופה שליטה יעילה Dayi Potin α מושווה. מחקר זה נועד להעריך את המנגנון החדש של evrenzo של פעולה בתיקון ושמירה על רמות המוגלובין, מחזק את המחויבות של אסטאלה להפוך את המדע החדשני לערך עבור חולים, והוא פותר חולים ckd קליניות. צרכים רפואיים וסיבוכים של אנמיה מוגברת.

אנמיה הכליות היא אחת הסיבוכים העיקריים של מחלת כליות כרונית (CKD) בשלב של פירוק של תפקוד הכליה. כמו CKD מתקדמת, השכיחות והחומרת של אנמיה הקשורות CKD בהדרגה להגדיל. חולים עם אנמיה כליות קשים יותר לתיקון מאשר אנמיה קונבנציונאלי, ויש להם עייפות חמורה ואיכות החיים המסכנה. הטיפול הסטנדרטי הנוכחי עבור אנמיה כליות הוא אריתרופויאטין (הורמון אריתרופואיטין) החלפת, אריתרופויאטין מגירוי (ESA) כגון alfabertine וברזל ורידי, מנוהל תת-עורי כדי להגדיל את המוגלובין (Hb) בחולים CKD) תוכן, לשפר את הסימפטומים הקליניים.

מרכיב התרופות הפעיל של Evrenzo הוא רוקסיניסטט (רואדוסטט), שהוא בעל פה מעכב היפוקסיה (inducible). מנגנון הפעולה מגדיל את רמות המוגלובין. כמו מעכבי HIF-PH, רוקאדוסטט יכול להפעיל את תגובת המגן הטבעי של הגוף להפחית את רמות החמצן בדם. תגובה זו כרוכה בוויסות מגוון תהליכים משלימים, קידום האריתרופויזה מתואמת והגדלת החמצן הנושא את קיבולת הדם.

התגלתה על-ידי פיברוסנגן, שפותחה בשיתוף פעולה עם אסטרזמקה ב ארצות הברית, סין ושווקים אחרים, ובשיתוף עם אסטאלה ביפן והאיחוד האירופי.

ב-2018 בדצמבר, הייתה הראשונה שאושרה בסין לטיפול באנמיה בחולים במחלת כליות כרונית (CKD) דיאליזה. באוגוסט 2019, התרופה אושרה לאינדיקציות חדשות בסין לטיפול באנמיה של מחלת כליות כרונית שאינה מותנית בדיאליזה (NDD-CKD). כמו התרופה החדשנית הראשונה בעולם, רוקאדוסטט הוא הראשון בסין כדי להגשים את היישום המקיף של דיאליזה מחלת כליות כרונית מחלות אנמיה, הבאת פריצת דרך חדשה לחלוטין עבור הקבוצה הסינית מחלת כליות כרונית.

ביפן אושרה לטיפול בחולי דיאליזה, וביישומים משלימים הוגשו הטיפולים בחולים שאינם מדיאליזה. בארה ב ובאירופה, בקשות השיווק של הרוקסאדוסטט לדיאליזה ולחולים שאינם דיאליזה עוברים ביקורת רגולטוריות.

המולקולה הראשונה בעולם היא מולקולה קטנה היפוקסיה-inducible פקטור prolyl הידרוקסיקלז מעכב (HIF-PHI) מעמד של תרופות לטיפול באנמיה כליות. התפקיד הפיזיולוגי של היפוקסיה-inducible factor (HIF) לא רק מגביר את הביטוי של אריתרופויאטין, אלא גם מגביר את הביטוי של קולטני אריתרופויאטין וחלבונים המעודדים ספיגת ברזל ומחזור הדם. כאשר אתם ממלאים מצעים, אחד מהסובמתקני ההידרוקסיקלז של prolyl (PH), כדי לעכב אנזימי PH ולהשפיע על התפקיד של אנזימי PH בשמירה על מאזן הייצור של HIF ושיעור השפלה, ובכך להשיג את המטרה של תיקון אנמיה.

כמו HIF-PHI הראשון בעולם, מקדם את הייצור של אריתרופויאטין על ידי קידום הייצור אריתרופויאטין אנדוגני, שיפור ספיגת ברזל וניצול, והפחתת הפוסידין, ללא השפעות שליליות של דלקת על המוגלובין ואריתרופואיטין, וקידום ביעילות של אריתרופויזה. . הוכח לגרום לאריתרופויזה בקבוצות מרובות של חולים עם מחלת כליות כרונית, רואדוסטט יכול לשמור על רמות אריתרופויאטין על או ליד טווח פיזיולוגי נורמלי, ובכך להגדיל את מספר כדוריות הדם האדומות, בעוד לא להיות מושפע על ידי המצב הדלקתי, וגם הימנעות תוספי ברזל.