Evarenzo / Astellas Evrenzo (Rosastat) נכנסו לביקורת באיחוד האירופי, Global New הוא הראשון שמופיע בסין!

אסטלאס הודיעה לאחרונה כי סוכנות התרופות האירופית (EMA) קיבלה את בקשת אישור השיווק (MAA) שקיבלה את Evrenzo (שם מסחרי סיני: Ai Ruizhuo, שם נפוץ: rostadustat, rosastat). התרופה משמשת לטיפול באנמיה הקשורה למחלת כליות כרונית (CKD) בקרב חולים בוגרים, כולל חולים שאינם תלויים בדיאליזה (NDD) וחולים תלויים בדיאליזה (DD).

בפברואר השנה התקבלה בקשת התרופות האמריקאית ה- FDA האמריקאית על ידי ה- FDA האמריקנית, והיא נבדקת כעת. תאריך הפעולה היעד הוא דצמבר 20, 20 20. בארצות הברית, roxadustat הוא מתן דרך הפה הראשונה של מעכב גורם פרוליל הידרוקסיאלאז (HIF-PH) המונע גורם בהיפוקסיה מולקולה קטנה, שאישר ה- FDA לטיפול באנמיה CKD.

roxadustat התגלה על ידי FibroGen, שפותח בשיתוף פעולה עם AstraZeneca בארצות הברית, סין ובשווקים אחרים, ובשיתוף פעולה עם Astellas ביפן ובאיחוד האירופי. קבלת ה- MAA גרמה לאסטלאס לשלם סכום אבן דרך בסך 130 מיליון דולר ל- FibroGen. קבלת ה- NDA בארצות הברית גרמה לאוסטרזנקה לשלם סכום אבן דרך של 50 מיליון דולר לפברג'ין.

roxadustat' s תואר שני במחקר מבוסס על נתונים מפרויקט שלב III מפתח הכולל יותר מ- 9, 000 חולים ברחבי העולם. נתוני ה- MAA כוללים את המחקר DOLOMITES שתוצאותיו יפורסמו בהמשך השנה. תוצאות המחקרים הללו תומכות ביעילות הרוקסדוסטאט בהגדלת ושמירה על רמות ההמוגלובין ביעד והפחתת השימוש בברזל תוך ורידי בקרב חולים מבוגרים עם אנמיה ב- CKD, כולל חולי תלוי דיאליזה (DD) וחולים שאינם תלויים בדיאליזה (NDD). נתונים אלה תומכים גם ביתרונות הסיכון המועיל לסיכון קרדיווסקולרי ובטיחות טובה של roxadustat.

ברנהרד ג 'זיכר, ד"ר סמנכ"ל הרפואה הראשי של אסטלאס, אמר:" קבלה זו של MAA מסמנת אבן דרך חשובה בוויסות roxadustat. אנו מאמינים כי לרוקסדוסטאט יש פוטנציאל לספק טיפול חדש וחשוב באנמיה של מחלת כליות כרונית באפשרויות הטיפול הפה באיחוד האירופי. באירופה, אחד מכל שמונה אנשים חולה במחלת כליות כרונית, וחמישית מהם סובלים מאנמיה, ולעיתים קרובות הטיפול באנמיה אינו מטופל או שהטיפול אינו יעיל. אנו מצפים לסקירה והערכה של סוכנות התרופות האירופית (EMA), בתקווה להביא טיפול חדשני זה למטופלים ברחבי האיחוד האירופי."

ק. פוני יו, ד"ר סמנכ"ל הרפואה הראשי של פיברוגן, אמר:" אנמיה ב- CKD היא מחלה קשה ולעיתים קרובות מסכנת חיים, והצרכים הרפואיים של החולים אינם מסופקים בבירור. NDA) נתמך על ידי התוצאות החיוביות של פרויקט שלב III של חולה אנמיה ב- CKD הגדול בעולם. אנו מצפים לשתף פעולה עם Astellas במהלך סקירת ה- EMA של ה- MAA, ומצפים לרוקסדוסטט כאופציית טיפול חדשה לתלות בדיאליזה ברחבי אירופה והפוטנציאל לטיפול באנמיה בחולי CKD שאינם תלויים בדיאליזה."

CKD היא מחלה פרוגרסיבית המאופיינת באובדן הדרגתי של תפקוד הכליות, שעלול בסופו של דבר להוביל לאי ספיקת כליות או מחלת כליות בסוף הסיום, המחייבת דיאליזה או השתלת כליה כדי לשרוד. השכיחות של CKD בקרב מבוגרים ברחבי העולם מוערכת בכ-10-12%. אנמיה נפוצה במיוחד בקרב חולי CKD, ואנמיה קשה יכולה להיות סכנת חיים. אנמיה ב- CKD יכולה להגביר את הסיכון לאשפוז, סיבוכים קרדיווסקולריים ומוות, ולעתים קרובות מובילה לעייפות קשה, תפקוד קוגניטיבי ואיכות חיים מופחתת. ישנם צרכים רפואיים משמעותיים שאינם מסופקים באוכלוסיית חולי אנמיה ב- CKD, וההתקדמות הייתה מוגבלת במהלך 30 השנים האחרונות.

אנמיה כלייתית היא אחד הסיבוכים העיקריים של מחלת כליות כרונית (CKD) בשלב הפירוק של תפקוד הכלייתי. ככל שמתקדמת CKD, עלייה בהדרגה בשכיחות וחומרת האנמיה הקשורה ל- CKD. חולים עם אנמיה כלייתית קשה יותר לתיקון מאשר אנמיה קונבנציונאלית, ויש להם עייפות קשה ואיכות חיים ירודה. הטיפול הסטנדרטי הנוכחי באנמיה כלייתית הוא תחליף אריתרופויטין (הורמון EPO), ממריץ אריתרופויטין (ESA) כמו אלפברטין וברזל תוך ורידי, הניתן תת עורית להגברת התוכן של המוגלובין (Hb), לשיפור התסמינים הקליניים.

בדצמבר 2018, roxadustat (Rosastat, שם מסחרי: Ericsson) היה הראשון שאושר בסין לטיפול באנמיה בחולים עם דיאליזה של מחלת כליות כרונית (CKD). באוגוסט 2019 אושרה התרופה להתוויות חדשות בסין לטיפול באנמיה במחלת כליות כרונית שאינה תלויה בדיאליזה (NDD-CKD). כתרופת&# 39 העולמית, התרופה החדשנית הראשונה, roxadustat היא הראשונה בסין שמימשה את היישום המקיף של חולי אנמיה כרונית שאינה דיאליזה וחולי אנמיה כרונית, מה שמביא לפריצת דרך חדשה לגמרי עבור הסינים הכרוניים הסיניים קבוצת מחלות כליות.

ביפן אושרה Roxadustat לטיפול בחולי דיאליזה, והוגשו בקשות משלימות לטיפול בחולים שאינם דיאליזה. באירופה, בקשת הרשאת השיווק (MAA) של Roxadustat&# 39 התקבלה על ידי EMA והיא נמצאת כעת בבדיקה.

Roxadustat הוא ה-&# 39 העולמי הראשון של תרופות לטיפול באנמיה כלייתית (גורם HIF-PHI) המונע גורם בהולדת הפרוקסיל. התפקיד הפיזיולוגי של גורם המושרש היפוקסיה (HIF) לא רק מגביר את הביטוי של אריתרופויטין, אלא גם מגביר את הביטוי של קולטני אריתרופויאטין וחלבונים המקדמים את ספיגת הברזל ואת זרימת הדם. roxadustat מחקה את ketoglutarate, אחד המצעים של פריליל הידרוקסילאז (PH), כדי לעכב אנזימי PH ולהשפיע על תפקידם של אנזימי PH בשמירה על האיזון בייצור HIF ושיעור ההידרדרות, ובכך להשיג את המטרה של תיקון אנמיה.

כ- GIF # 39 העולמי הראשון של ה- HIF-PHI, roxadustat מקדם את ייצור האריתרופויאטין על ידי קידום ייצור אריתוגן של אריתוגן-אטיוגני, שיפור ספיגת הברזל וניצולו, והפחתת הפפסידין, חופשי מההשפעות השליליות של דלקת על המוגלובין ואריתרופואיזיס. , וקידום יעיל של אריתרופואיזיס. Roxadustat הוכח כגורם לאריתופוזיס. בקבוצות תת-קבוצות מרובות של חולים עם מחלת כליות כרונית, רוקסדוסטאט יכול לשמור על רמות אריתרופויטין בטווח הפיזיולוגי הרגיל או בסמוך לו, ובכך להגדיל את מספר כדוריות הדם האדומות, תוך שהוא לא מושפע מהמצב הדלקתי, וגם להימנע מתוספת ברזל תוך ורידי.