חברת CStone Pharmaceuticals מקבלת אישור FDA לאינדיקציה חדשה של Avatinib

Avapritinib, שאושר לאחרונה לשיווק בסין במרץ השנה, קיבל היום חדשות טובות מארצות הברית. ה- FDA אישר את המוצר לטיפול במסטוציטוזיס מערכתי מתקדם (SM מתקדם). חולים מבוגרים, כולל SM אגרסיבי (ASM), SM עם גידולים המטולוגיים (SM-AHN) ולוקמיה של תאי תורן (MCL). זהו גם טיפול הדיוק הראשון בעולם&המכוון במיוחד לגנים המניעים העיקריים של המחלה. הוא הראה תגובות קליניות עמידות, כולל הפוגה מלאה, בחולים עם או בלי טיפול מוקדם.

ל- CStone Pharmaceuticals יש את אישור הפיתוח והמסחור הבלעדי של avatinib באזור סין הגדולה. ב- 29 במרץ השנה אישר מינהל מוצרי הרפואה הלאומי (NMPA) בסין את אווטיניב כתרופה ממוקדת לגידולים סטרומטיים במערכת העיכול (GIST) שישווקו בסין. Avatinib הייתה גם התרופה המאושרת הראשונה בסין. תרופות הטיפול המדויק ל- PDGFRA אקסון 18 מוטציה GIST סימנו גם את כניסתו של עידן חדש של טיפול מדויק המבוסס על גנים של נהגים בטיפול בגידולים סטרומטיים של מערכת העיכול (GIST). ההערכה היא כי תרופות CStone יביאו את האינדיקציות החדשות שאושרו על ידי ארצות הברית הפעם למטופלים ביתיים במהירות האפשרית.

האינדיקציה SM שאושרה על ידי ה- FDA הפעם היא מחלה נדירה של מערכת הדם. זוהי מחלה משובטת הטרוגנית המתאפיינת בריבוי לא תקין של תאי תורן ברקמה אחת או יותר מלבד העור, שעלולה להוביל לתאי תורן מוגזמים. ייצור והצטברות של תאי תורן במח העצם ובאיברים אחרים, המובילים לשורה של סיבוכים חמורים כגון חולשה, חוסר תפקוד איברים וכישלון.

מובן כי mastocytosis מערכתית מתקדמת כוללת שלושה תת סוגים של mastocytosis אגרסיבי (ASM), mastocytosis עם גידולים המטולוגיים קשורים (SM-AHN) ולוקמיה של תאי mast. לחולים עם SM מתקדם עדיין יש פרוגנוזה גרועה לאחר הטיפול. אם ניקח לדוגמא את חולי MCL, ההישרדות הכוללת החציונית היא פחות משישה חודשים, ואפשרויות הטיפול מוגבלות. בסין אין תרופות טיפוליות מאושרות. מובן כי לא נערך מחקר קליני על תרופות חדשות להפרעות של תאי תורן וללא תרופות טיפוליות מאושרות בפריסה ארצית. הדרך לאבחון חולים לרוב קשה ומפותלת, והיעדר אפשרויות טיפול מעמידות עוד יותר את המטופלים.

כמעט כל מקרי ה- SM נגרמים על ידי המוטציה KIT D816V, כך שבחירת טיפול מבוסס מעכב קיט הפכה לבחירה הראשונה. Avatinib הוא מעכב מסוג 1 שמכוון להתאמת הפעלת הקינאז. זה יכול לעכב מגוון של קינאזות חלבון הנושאות מוטציות גנטיות KIT ו- PDGFRA. עבור מוטציות KIT ו- PDGFRA (כולל מוטציות KIT D816V, PDGFRα D842V ו- KIT אקסון 17) הראו סובלנות טובה ואפקט ריפוי חזק ומדויק.

על פי ניתוח הנתונים הקליניים האחרונים, חולי SM יכולים לקבל הפוגה מתמשכת שלAvapritinibוהם נסבלים היטב. כיAvapritinibיכול למקד באופן סלקטיבי למוטציות הגן של הנהג של המחלה, לתרופה יש פוטנציאל לשנות באופן מהותי את סיכויי הטיפול בחולים עם SM מתקדם.

על פי נתוני הניסוי הקליני שלב 1 EXPLORER והניסוי הקליני שלב 2 PATHFINDER, ה- FDA האמריקאי העניק אישור מלא ל- avatinib לשימוש בחולים מבוגרים עם SM מתקדם. זה הראה יעילות קלינית ארוכת טווח בחולי SM מתקדמים עם תת סוגים שונים של מחלות. בקרב 53 המטופלים הניתנים להערכה עם תקופת מעקב חציונית של 11.6 חודשים, שיעור התגובה הכולל (ORR) עמד על 57% (95% CI: 42%, 70%), ותגובת התגובה המלאה/ההמטולוגית המלאה הייתה 28% . משך החציון החציוני היה 38.3 חודשים.

ג'ף אלברס, מנכ"ל תרופות Blueprint, יבנה על התקדמות זו ויביא את היתרונות של טיפול מדויק למגוון רחב יותר של מטופלים באמצעות ניסויים קליניים בחולים עם mastocytosis מערכתית לא מתקדמת.

נכון לעכשיו, Avatinib ממוסחר בהצלחה, ו- CStone Pharmaceuticals חתמה על הסכמי שיתוף פעולה אסטרטגיים עם שותפים כגון Sinopharm Holdings Co., Ltd., Shanghai Meixin Health Technology Co., Ltd., Beijing Yuanxin Technology Group Co., Ltd., וכו '. ., כדי לשפר מאוד את הגישה של החולים לתרופות. צרכים דחופים מבחינת זמינות, נגישות לתשלום וכו '. בתוך חודש בערך לאחר אישורו, הונפקה אווטיניב חבילת מרשמים ראשונה בו זמנית בכמעט 30 בתי חולים, כולל בית החולים לסרטן של אוניברסיטת פקין, בית החולים העממי של אוניברסיטת פקין, ובית החולים רנג'י המזוהה. לבית הספר לרפואה באוניברסיטת ג'יאוטונג בשנחאי. היא מספקת תרופות באופן רשמי ליותר מ -50 בתי חולים ולבתי מרקחת מחוץ לבית החולים במחוזות וערים רבות ברחבי הארץ.