CStone פרמצבטיקה תרופה בפיתוח, מוצע לקבל אישור על ידי CHMP

חברת Blueprint Medicines, שותפה של חברת CStone Pharmaceuticals, הודיעה לאחרונה כי ועדת התרופות האירופית' הוועדה למוצרי תרופות לשימוש אנושי (CHMP) פרסמה סקירה חיובית המציעה אישור על תנאי לרישום טבליות אבפריטיניב (אבפריטיניב) מונותרפיה. לטיפול בגידול בסטרומה במערכת העיכול שלא ניתן להתייחס אליו או גרורתי, (GIST), חולים מבוגרים עם נגזרות טסיות מקדם גורם גדילה לטמפרטורה (PDGFRA) exon 18 D842V מוטציה. הנציבות האירופית תעניק את האישור הסופי לפני סוף ספטמבר השנה.

אפוטיניב הוא מעכב KIT ו- PDGFRA מוטציה קינאז חזק ועוצמתי במיוחד שפותח על ידי Blueprint Medicines. ל- CStone Pharmaceuticals הרשאה בלעדית לפיתוח ומסחור של התרופה בסין הגדולה. בתחילת 2020 אושרה אפוטיניב על ידי ה- FDA האמריקני לטיפול בחולים בוגרים GIST בלתי ניתנים להחלפה או גרורתיים עם מוטציות באקסון 18 בגן PDGFRA (כולל מוטציה PDGFRA D842V). זהו יעד הגיסט המדויק הראשון המשווק בארצות הברית לתרופות.

הסקירה החיובית של CHMP&# 39 על אפוטיניב מבוססת על נתוני היעילות והבטיחות של הניסוי הקליני שלב 1 של NAVIGATOR ועל תוצאות הבטיחות של הניסוי הקליני שלב VOYAGER. נתונים מראים כי אפוטיניב הראתה תגובה קלינית עמוקה לאורך זמן בטיפול בחולי PDGFRA exon 18 D842V מוטציה GIST, והיא נסבלת היטב. נתוני מחקר קליני רלוונטיים פורסמו בכתב העת The Lancet Oncology ב- 29 ביוני 2020.

חוות הדעת של סקירה של CHMP תוגש לנציבות האירופית (EC) האחראית לאישור אישור השיווק של מוצרי תרופות לבדיקה נוספת. לגבי בקשת הרישום של אפוטיניב, הנציבות האירופית צפויה לאשר סופית לפני סוף ספטמבר השנה. אם יאושר, אפוטיניב יהפוך לתרופת הטיפול הממוקדת הראשונה עבור חולי GIST הנושאים את המוטציה D842V באקסון 18 בגן PDGFRA שישווק באיחוד האירופי. התרופה משווקת תחת השם המסחרי AYVAKYT.

בסין, CStone Pharmaceuticals הגישו בקשה חדשה לרישום תרופות לאפוטיניב למינהל המזון והתרופות הלאומי של התרופות (NMPA) של סין באפריל השנה, ובו שתי אינדיקציות: of לטיפול בקולטני גורם לגידול בטסיות נגזרות טסיות דם (PDGFRA) Exon 18 מוטציות (כולל מוטציות PDGFRA D842V) בקרב מטופלים בוגרים עם GIST בלתי ניתן לניתוח או גרורתי, ו- patients חולים בוגרים עם קו GIST בלתי ניתן לבחירה או גרורתי.