HMPL-523 של צ'י-מד נכלל בקטגוריית הטיפול פורץ הדרך

חברת התרופות צ'י-מד (HUTCHMED) הודיעה לאחרונה כי המרכז להערכת תרופות (CDE) של מינהל המוצרים הרפואיים הלאומי (NMPA) כלל את HMPL-523 כסם טיפולי פורץ דרך לטיפול בפתוגנים כרוניים שקיבלו לפחות טיפול קודם אחד. חולים מבוגרים עם תרומבוציטופניה חיסונית (ITP). HMPL-523 הוא מעכב טירוסין קינאז (ציק) חדשני. ITP היא הפרעת דימום אוטואימונית הגורמת לדימום חמור ויש לה השפעה משמעותית ורבת פנים על בריאותם ואיכות חייהם של המטופלים.

התרופות הטיפוליות פורצות הדרך של מינהל המזון והתרופות של המדינה כוללות תרופות חדשניות המשמשות למניעה וטיפול במחלות קשות מסכנות חיים ואין להן שיטות מניעה וטיפול יעילות או שיש להן יתרונות קליניים ברורים בהשוואה לשיטות הטיפול הקיימות. עבור זנים הכלולים בתרופות טיפול פורצות דרך, ניתן להגיש בקשות לאישור מותנה ובקשות לבדיקת עדיפות ואישור בעת הגשת בקשות חדשות לשיווק תרופות.

הכללת HMPL-523 כטיפול פורץ דרך מבוססת על תמיכה בנתוני מחקר שלב 1b. נתונים רלוונטיים הוצגו כמצגת בעל פה בכנס השנתי ה -63 של האגודה האמריקאית להמטולוגיה (ASH) בדצמבר 2021: נכון לתאריך ניתוק הנתונים של 30 בספטמבר 2021, בסך הכל 34 חולים היו אקראיים HMPL-523 בקבוצת הטיפול, 11 חולים הוקצו לקבוצת הפלצבו. מתווך אלה, 11 (68.8%) מתוך 16 חולים אקראיים כדי לקבל את המינון המומלץ של 300 מ"ג פעם ביום של HMPL-523 בניסוי קליני שלב 2 (RP2D) הגיב במהלך התקופה כפול סמיות של 8 השבועות הראשונים של המחקר. לעומת זאת, רק 1 (9.1%) מתוך 11 חולים אקראיים לקבל פלצבו הגיב. בתקופה שלאחר 16 שבועות תווית פתוחה, מטופל אחר בתחילה אקראי כדי לקבל RP2D HMPL-523 הגיב.

ארבעה חולים שהוקצו באופן אקראי לקבל פלצבו חצה כדי לקבל RP2D HMPL-523 לאחר התקופה הראשונה 8 שבועות כפול סמיות, וכל 4 החולים הגיבו. במהלך 2 שלבי המחקר, 16 מתוך 20 חולים (80%) הגיבו ו -8 (40%) השיגו תגובות עמידות. [התגובה הוגדרה כספירת טסיות דם אחת לפחות ≥50 × תגובה עמיד × ≥ה של 10E9/L.

ITP היא מחלה אוטואימונית המאופיינת בהרס חיסוני של טסיות דם וייצור טסיות דם מופחת. חולים עשויים להציג עם פיטצ'איי העור, purpura, דימום רירית במערכת העיכול ו/או השופכה. ITP קשורה גם לעייפות (מדווחת על עד 39% מהמבוגרים עם ITP) ולפגיעה באיכות החיים (כולל היבטים של בריאות רגשית, תפקודית ורבייה, כמו גם עבודה או חיי חברה). השכיחות של ITP ראשוני במבוגרים מוערכת ב 3.3 לכל 100,000 מבוגרים בשנה, ואת השכיחות היא 9.5 לכל 100,000 מבוגרים.

HMPL-523 הוא מעכב מולקולה קטן, סלקטיבי מאוד, חזק, בעל פה, מיקוד טחול טירוסין קינאז (ציק). כחלבון מפתח במסלול איתות תאי B, Syk הוא יעד טיפולי בוגר עבור תת סוגים שונים של לימפומות תאי B ומחלות אוטואימוניות. Chi-Med מחזיקה כיום בכל הזכויות על HMPL-523 ברחבי העולם.

מאז הרס טסיות הדם של ITP קשורה פאגוציטוזיס מוסדר Syk של טסיות דם מאוגד קולטני Fcγ, מעכבי Syk עשוי להיות טיפול ITP מבטיח.