Cabometyx (cabozantinib) קיבל סקירה עדיפות בארצות הברית

Exelixis הודיעה לאחרונה כי מינהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) קיבל יישום תרופה חדשה משלימה (sNDA) עבור התרופה נגד נגד ממוקד Cabometyx (קבוזנטיניב) לטיפול בגיל ≥12 שנים, התקדמות המחלה לאחר טיפול קודם, רדיואקטיביות חולים עם עקשן יוד (אם יוד רדיואקטיבי ישים) מובחנים סרטן בלוטת התריס (DTC). ה-FDA העניק ל- sNDA סקירת עדיפות והגדיר את חוק דמי משתמש בתרופות מרשם (PDUFA) כתאריך יעד של 4 בדצמבר 2021.

ה- sNDA מבוסס על תוצאות הניסוי המרכזי שלב 3 קוסמי-311. הנתונים הראו כי בהשוואה לקבוצת הפלצבו, לקבוצת הטיפול Cabometyx היה שיפור משמעותי בהישרדות ללא התקדמות (PFS). בפברואר 2021, בהתבסס על תוצאות הניסוי, ה-FDA העניק ל-Cabometyx ייעוד טיפול פורץ דרך (BTD) לטיפול בחולי DTC שהתקדמו לאחר טיפול קודם והם עקשן ליוד רדיואקטיבי (אם ישים יוד רדיואקטיבי).

ד"ר מייקל מ. מוריסי, נשיא ומנכ"ל Exelixis, אמר: "קבלת ה-FDA של sNDA ובדיקת עדיפות היא צעד חשוב לקראת המטרה שלנו. המטרה שלנו היא להביא Cabometyx לחולי יוד רדיואקטיבי שטופלו בעבר. טיפול בחולי סרטן בלוטת התריס מובחנים. בהתחשב בהיעדר טיפול סטנדרטי לאחר טיפול נגד VEGFR, היתרון ההישרדותי המוכח ללא התקדמות בניסוי שלב 3 COSMIC-311 פירושו שאם יאושר, ל-Cabometyx יש פוטנציאל להפוך למוצר חדש וחשוב עבור שיטת הטיפול בחולים אלה."

COSMO-311 הוא ניסוי קליני שלב 3 רב-מרכזי, אקראי, כפול סמיות, מבוקר פלסבו בחולים שקיבלו בעבר שני קולטן גורם גדילה אנדותל וסקולרי (VEGFR) ממוקדים והתקדמו במחלה שלהם. מטרת המחקר היא לגייס כ-300 מטופלים ב-150 מוקדים ברחבי העולם. במחקר, החולים היו אקראיים ביחס 2:1 וקיבלו 60 מ"ג של Cabometyx או פלצבו פעם ביום. נקודות הקצה העיקריות הן הישרדות ללא התקדמות (PFS) וקצב תגובה אובייקטיבי (ORR).

הנתונים הראו כי המחקר הגיע לנקודת הקצה העיקרית שלו: בהשוואה לקבוצת הפלצבו, ההישרדות ללא התקדמות (PFS) של קבוצת Cabometyx הייתה ארוכה משמעותית. בניתוח ביניים של תוכנית זו, Cabometyx הפחית את הסיכון להתקדמות המחלה או למוות ב -78% בהשוואה לפלצבו (HR = 0.22; 96%CI: 0.13-0.36; p<0.0001). the="" safety="" in="" this="" study="" is="" consistent="" with="" the="" previously="" observed="" safety="" of="" cabometyx.="" the="" detailed="" results="" of="" the="" trial="" were="" announced="" at="" the="" 2021="" american="" society="" of="" clinical="" oncology="" (asco)="" annual="" meeting="" and="" published="" in="" the="" lancet="" oncology="" in="" july="">

סרטן בלוטת התריס כולל סוג מובחן, סוג medullary, וסוג anaplastic. סרטן בלוטת התריס מובחן מהווה 90% מכלל המקרים והוא מטופל בדרך כלל עם ניתוח, ואחריו אבלציה יוד רדיואקטיבי כדי להסיר את רקמת בלוטת התריס הנותרת, אבל כ 5%-15% מהחולים עמידים לטיפול יוד רדיואקטיבי. עבור חולים אלה, תוחלת החיים היא רק 3-5 שנים מגילוי נגעים גרורתיים.

המרכיב התרופות הפעיל של Cabometyx הואקבוזנטיניבשהוא מעכב טירוסין קינאז (TKI) המפעיל אפקט אנטי-גידול על ידי מיקוד מסלולי איתות MET, VEGFR2 ו- RET., זה יכול להרוג תאים סרטניים, להפחית גרורות ולעכב את כלי הדם. יצר. בארצות הברית ובאיחוד האירופי, Cabometyx מאושר לטיפול בחולים עם קרצינומה תאי כליות מתקדמת (RCC) וקרצינומה hepatocellular (HCC) שטופלו בעבר עם סורפניב.