מעכב C3 pegcetacoplan זוכה לבדיקת עדיפות על ידי ה- FDA

Apellis Pharma מובילה בפיתוח טיפולים ממוקדים C3 ומחויבת לפיתוח טיפולים חלוציים וטובים ביותר באמצעות שיטות C3 ממוקדות פורצות דרך לטיפול במגוון רחב של תרופות המונעות על ידי הפעלה בלתי מבוקרת או מוגזמת של המשלים. מחלות מפל, לרבות מחלות המטולוגיה, עיניים ונפרולוגיה.

לאחרונה הודיעה החברה כי מינהל המזון והתרופות האמריקני (FDA) קיבל בקשה לתרופות חדשות (NDA) לפגצטקופלאן (APL-2) והעניקה בדיקת עדיפות לטיפול בהמוגלובינוריה לילית פרוקסיסמלית (PNH). ), אושר בניסויים קליניים לשיפור הפוטנציאל של תקני הטיפול ב- PNH, צפוי להגדיר מחדש את הטיפול ב- PNH.

ה- FDA קבע את תאריך היעד לחוק חיובי משתמשי תרופות מרשם (PDUFA) לתאריך 14 במאי 2021. ה- FDA הצהיר כי כרגע הוא אינו מתכוון לכנס ישיבת ועדה מייעצת שתדון ב- NDA. בעבר, ה- FDA העניק הסמכת מסלול מהיר (FTD) של pegcetacoplan לטיפול ב- PNH. נכון לעכשיו, בקשת אישור השיווק (MAA) של pegcetacoplan לטיפול ב- PNH נבדקת גם על ידי סוכנות התרופות האירופית (EMA).

פדריקו גרוסי, MD, מנהל הרפואה הראשי של אפליס, אמר:" במשך יותר מעשור, האפשרות היחידה לטיפול ב- PNH היא מעכבי C5, אך מטופלים רבים עדיין חווים היפו-המוגלובינופתיה מתמשכת, מה שמוביל לעיתים קרובות לתשישות מתישה ולעיתים תכופות עירויי דם. ה- FDA העניק בדיקת עדיפות ל- NDA לקח אותנו צעד אחד נוסף לספק pegcetacoplan לחולים הנזקקים. תרופה זו הינה טיפול C3 ממוקד בעל פוטנציאל להגדיר מחדש את הטיפול ב- PNH. הנתונים ב- NDA מאשרים את הפוטנציאל הרחב של מיקוד C3. אנו ממשיכים לקדם מספר מחקרי רישום למחלות קשות ללא מעט או ללא אפשרויות טיפול."

ה- NDA וה- MAA של pegcetacoplan מבוססים על תוצאות מחקר ראש-ראש שלב 3 של PEGASUS (NCT03500549) (ראו: הצגת שלב שיא ועידת שלב 3 של PEGASUS). המחקר הגיע לנקודת הסיום העיקרית והדגים כי pegcetacoplan עדיף על סוליריס (eculizumab), תקן ה- PNH של תרופת הטיפול: רמות ההמוגלובין שופרו באופן מובהק סטטיסטית לאחר 16 שבועות, שיעור הנורמליזציה של סמני המוליזה מרכזיים היה גבוה יותר ועייפות FACIT. ציון שיפור קליני משמעותי. במחקר זה, pegcetacoplan בטוח כמו סוליריס. (לחץ על התמונה: צפה בתמונה גדולה יותר)

ראוי להזכיר ש- pegcetacoplan הוא הטיפול החקירתי הראשון שמראה על רמת המוגלובין מעולה בהשוואה ל- Soliris, ועד 85% מהחולים שטופלו ב- pegcetacoplan אין עירוי דם. מרבית חולי ה- PNH המקבלים כיום טיפול ב- Soliris סובלים מאנמיה מתמשכת. תוצאות מחקר PEGASUS מראות כי ל- pegcetacoplan יש פוטנציאל להפוך לסטנדרט חדש של טיפול בחולי PNH.

Pegcetacoplan הוא מעכב C3 חוקר וממוקד שנועד לווסת את ההפעלה המוגזמת של השלמה, שהיא הגורם להופעה והתפתחות של מחלות קשות רבות. Pegcetacoplan הוא פפטיד מחזורי סינתטי הנקשר לפולימר פוליאתילן גליקול ונקשר באופן ספציפי ל- C3 ו- C3b. נכון לעכשיו, Pegcetacoplan מפותח לטיפול במגוון מחלות, כולל PNH, ניוון גיאוגרפי (GA) ו- C3 גלומרולופתיה. בארצות הברית ה- FDA העניק הסמכת מסלול מהיר ל- pegcetacoplan לטיפול ב- PNH ו- GA.

סוליריס היא תרופה שמוכרת על ידי אלקסיון. זהו מעכב משלים חלוצי הפועל על ידי עיכוב חלבון C5 בחלק הטרמינלי של מפל המשלים. מפל המשלים הוא חלק ממערכת החיסון, והפעלתו הבלתי מבוקרת ממלאת תפקיד חשוב במגוון מחלות נדירות קשות ומחלות סופר נדירות. סוליריס אושרה לראשונה לשיווק בשנת 2007 ואושרה למגוון מחלות סופר נדירות בעבר: PNH, תסמונת אורמית המוליטית לא טיפוסית (aHUS), מיאסטניה גרבי מערכתית חיובית נגד AchR (gMG), אנטי אקוופורין -4 ( AQP4) הפרעת ספקטרום נוירומיאליטיס אופטיקה נוגדנית חיובית (NMOSD).

סוליריס הוא אחד מבתי היתומים הנמכרים ביותר בעולם&# 39, עם מכירות של עד 3.563 מיליארד דולר בשנת 2018. נכון לעכשיו, אלקסיון מפתחת גם גרסה משודרגת של סוליריס, אולטראמיריס, שאושרה על ידי ה- FDA לאינדיקציות PNH בדצמבר 2018. באוקטובר 2019 אושרה על ידי ה- FDA האינדיקטור לאינדיקציה חדשה: הטיפול בילדים ובחולים עם aHUS. Ultomiris הוא המעכב המשלים C5 הראשון והיחיד שניתן לטפל בו כל 8 שבועות. במחקר הקליני שלב III לטיפול ב- PNH, מוחדר אולטומיריס אחת לחודשיים (8 שבועות) עם סוליריס כל שניים. העירוי השבועי השיג אי-נחיתות בכל 11 נקודות הקצה.