כל 5 המחקרים של פרויקט GlaxoSmithKline HIF-PH Duvroq (daprodustat) שלב 3 ASCEND מוצלחים!

GlaxoSmithKline (GSK) הכריזה לאחרונה על תוצאות חיוביות מהשורה הראשונה של 5 מחקרים קליניים של פרויקט ASCEND שלב 3. מחקרים אלה מעריכים את Duvroq (daprodustat, טבליות) בטיפול באנמיה כלייתית הנגרמת על ידי מחלת כליות כרונית (CKD). Duvroq הוא מעכב גורם לפרוליל הידרוקסילאז (HIF-PHI).

נתוני פרויקט ASCEND הראו כי daprodustat הגיע לנקודת הסיום העיקרית של היעילות בכל מחקר: רמות המוגלובין (Hgb) משופרות בחולים לא מטופלים עם אנמיה CKD, לאחר קבלת ממריצים אריתרופויטין (ESA, אפשרויות טיפול סטנדרטיות) רמות Hgb נשמרו בחולים שטופלו ב- אנמיה CKD. בנוסף, שני מחקרי מפתח לתוצאה קרדיווסקולרית של חולים שאינם דיאליזה (ASCEND-ND) וחולי דיאליזה (ASCEND-D) הראו כי בהשוואה ל- ESA, daprodustat נמצא בנקודת הסיום העיקרית הנפוצה-הסיכון לאירועים קרדיווסקולאריים שליליים (MACE) היבטים מראים חוסר נחיתות.

ד"ר האל ברון, קצין מדעי ראשי ונשיא המחקר והפיתוח של GSK, אמר: "אני מרוצה במיוחד מתוצאות המחקרים ASCEND-ND ו- ASCEND-D, כי עבור החולים הנוכחיים עם אנמיה עקב למחלת כליות כרונית (CKD), ניהול תוצאות לב וכלי דם חשוב מאוד. זה חשוב וצריך לספק אפשרות טיפול אוראלית נוחה. נמשיך לנתח את הנתונים החזקים של פרויקט ASCEND שלב 3 ונצפה לעבודה הדוקה עם גורמי רגולציה בעת הגשת בקשת רישום.&ציטוט;

בנוסף למחקרי ASCEND-D ו- ASCEND-ND, הפרויקט כולל גם מחקר דיאליזה לאירועים (ASCEND-ID), מחקר מדידת איכות חיים (ASCEND-NHQ) ומחקר מינון שלוש פעמים בשבוע ( ASCEND) לחולים שרק החלו בדיאליזה. -TD). כל מחקר של הפרויקט הגיע לנקודת הסיום העיקרית או הנפוצה שלו. הפרויקט כלל יותר מ -8,000 חולים, וחולים אלה טופלו במשך 3.75 שנים. התוצאות המלאות של מחקרים אלה יפורסמו בכנס רפואי בהמשך השנה, וישמשו להודעת סוכנויות רגולטוריות ברחבי העולם על מסלולי רגולציה.

לאורך כל פרויקט ASCEND, daprodustat נסבל היטב בחולים שאינם דיאליזה ודיאליזה. שכיחות תופעות הלוואי בתקופת הטיפול (TEAE) הייתה דומה בין קבוצות הטיפול. במהלך תוכנית ASCEND, תופעות הלוואי השכיחות ביותר בחולים שטופלו ב- daprodustat כללו יתר לחץ דם, שלשולים, לחץ דם דיאליזה, בצקת היקפית ודלקות בדרכי השתן.

מבנה כימי daprodustat

אנמיה שכיחה בחולים עם מחלת כליות כרונית (CKD) מכיוון שהכליות של חולים כאלה אינן מייצרות עוד כמויות מספיקות של אריתרופויטין, הורמון המעורב בקידום ייצור תאי דם אדומים. daprodustat הוא מעכב פרולי הידרוקסילאז בעל אוראלי היפוקסיה (HIF-PHI), המעכב פרולי הידרוקסילאז (PH) המייצר חמצן יכול לייצב גורם מעורר היפוקסיה (HIF), המוביל לאריתרופויטין ולתמלול גנים אחרים המעורבים בייצור תאי דם אדומים וחילוף החומרים של הברזל דומה להשפעות הפיזיולוגיות המתרחשות בגוף האדם בגובה רב.

HIF-PHI היא סוג חדש של תרופות שיכולות לעורר את התאמת הגוף להיפוקסיה ולגרות את מח העצם לייצר יותר תאי דם אדומים, ובכך להועיל לחולים עם אנמיה כלייתית.

Duvroq אושרה ביפן ביוני 2020 ומתאימה לטיפול באנמיה כלייתית הנגרמת על ידי CKD בחולים מבוגרים. זהו האישור הרגולטורי הראשון בעולם&לדוברוק, והתרופה טרם אושרה באזורים אחרים בעולם. בנובמבר 2018 חתמו קונקורד קירין ו- GSK על הסכם שיתוף פעולה אסטרטגי למסחור עבור Duvroq בשוק היפני. על פי תנאי ההסכם, לאחר קבלת אישור רגולטורי, קונקורד קיילין אחראית בלעדית להפצת Duvroq' בשוק היפני.

Duvroq יכולה להפחית את האנמיה הכלייתית ולהועיל לחולים על ידי גירוי מוח העצם לייצר יותר כדוריות דם אדומות. התרופה יכולה לספק תוכנית טיפול אוראלית נוחה שיכולה להימנע מאתגרי הניהול ודרישות הקירור של ממריץ אריתרופויטין בהזרקה/אריתרופויטין אנושי רקומביננטי (rhEPO). בנוסף, ניתן להשתמש ב- Duvroq לחולי דיאליזה וללא דיאליזה, מה שיספק אפשרות טיפול נוחה יותר לטיפול באנמיה כלייתית.