אלקינדי ספרינקל הושק בארצות הברית לטיפול בחולי ילדים עם אי ספיקת יותרת הכליה!

Eton Pharmaceuticals הינה חברת תרופות מקצועית המוקדשת לפיתוח ומסחור של טיפולים חדשניים למחלות ילדים נדירות. לאחרונה הודיעה החברה כי גרגירי הפה שלה Alkindi Sprinkle (הידרוקורטיזון) שווקו והופצו במלואם בארצות הברית. התרופה תהיה זמינה אך ורק באמצעות AnovoRx, בית מרקחת מקצועי המתמחה במתן שירותים לחולים במחלות נדירות וכרוניות.

בספטמבר השנה אושר אלקינדי ספרינקל על ידי ה- FDA האמריקאי כטיפול אלטרנטיבי לטיפול בילדים מתחת לגיל 17 עם אי ספיקת יותרת המוח (AI).

ראוי להזכיר ש"אלקינדי ספרינקל "הוא גרגר ההידרוקורטיזון הראשון והיחיד שאושר על ידי ה- FDA לטיפול בילדים עם AI. אלקינדי ספרינקל הוא תכשיר גרגר הידרוקורטיזון אוראלי בשחרור עם חיי מדף של 3 שנים בטמפרטורת החדר ואינו מצריך קירור.

ד"ר מיטשל גפנר, פרופסור לרפואת ילדים בבית הספר לרפואה Keck באוניברסיטת דרום קליפורניה, ומנהל שותף של מרפאת הסיעוד המולדת (CAH) המולדת לסיעוד מולדת, אמר:" במשך יותר מ -60 שנה, אנשים שיש להם נאלץ להסתמך על הידרוקורטיזון במינון של מבוגרים לטיפול באי ספיקת יותרת הכליה עבור חולי ילדים, אלקינדי ספרינקל תהיה אפשרות טיפול פופולרית מאוד. אפשרויות במינון נמוך, הנמוכות כמו 0.5 מ"ג, יספקו לחולים מנות מדויקות יותר ומותאמות אישית."

האישור של גרגירי הפה של אלקינדי ספרינקל נתמך על ידי 6 מחקרים קליניים, כולל מחקר שלב III התערבותי ראשון ויחיד המעריך הידרוקורטיזון אוראלי לטיפול ב- AI בילדים מתחת לגיל 8.

לפני אישור ספרינקל של אלקינדי, אושר על ידי ה- FDA הידרוקורטיזון דרך הפה לניסוחים של טבליות של 5 מ"ג בלבד ומנות גבוהות יותר. חולי ילדים רבים דורשים מינונים נמוכים וגמישות לצורך טיטרציה מדויקת. לכן, על המטפלים לחתוך או לחלק טבליות הידרוקורטיזון בדרגה גבוהה בכדי להשיג את המינון הנמוך הנדרש על ידי ילדים צעירים, מה שעלול להוביל למינונים לא מדויקים.

אלקינדי ספרינקל מיוצר בטכנולוגיה מוכחת מסחרית ובעל 4 חוזקות: 0.5 מ"ג, 1 מ"ג, 2 מ"ג, 5 מ"ג, שיאפשר לרופאים לבצע מתן פרטני על פי צרכיו של כל מטופל, על פי הוראות המינון וההנהלה.

אי ספיקת יותרת הכליה (AI) בילדים היא מחלה נדירה המאופיינת בחוסר יכולת לסנתז ולשחרר הידרוקורטיזון (קורטיזול), ולעתים אף אלדוסטרון. זה יכול להוביל להורמונים גבריים מוגזמים (התפתחות מינית נשית לא תקינה, גיל ההתבגרות המוקדם, הפסקת גדילה וקצב קצר). הצורה הנפוצה ביותר של AI אצל ילדים היא היפרפלזיה מולדת של הכליה (CAH), הנגרמת על ידי מומים גנטיים. לחולים עם AI ראשוני או מרכזי (כיתה ב 'ו') אין רמות קורטיזול מספיקות. הפחתת הקורטיזול בגוף עלולה להוביל לתוצאות קטלניות, כמו משבר יותרת הכליה. על מנת לשרוד, חולי AI חייבים להשלים את הקורטיזול מדי יום. אטון מעריך כי AI של ילדים משפיע על 5,000-11,000 ילדים בארצות הברית.