מעכב ההשלמה הראשון של נוברטיס, Iptacopan, קיבל אישור כדרכון החדשנות בבריטניה!

לאחרונה הודיעה נוברטיס כי הסוכנות הבריטית לפיקוח על תרופות ומוצרי בריאות (MHRA), המכון הלאומי לבריאות ואופטימיזציה קלינית (NICE), וההסתדרות הרפואית הסקוטית (SMC) העניקו טיפול פומי ב-iptacopan (LNP023) לטיפול בגלומרולי C3"דרכון חדשנות" הסמכה למחלה (C3G).

C3G היא צורה נדירה וחמורה ביותר של גלומרולונפריטיס ראשונית, המאופיינת בהפרעה בוויסות המשלים. השכיחות השנתית של המחלה ברחבי העולם היא 1-2 חלקים למיליון. ישנם כ-10,000 מקרים בארצות הברית, כ-10,500 מקרים באירופה, כ-3,200 מקרים ביפן וכ-32,000 מקרים בסין. C3G מאובחן בדרך כלל אצל מתבגרים ומבוגרים צעירים. הפרוגנוזה של המחלה גרועה מאוד. כ-50% מהחולים מפתחים מחלת כליות סופנית (ESRD) תוך 10 שנים, ו-50-70% מהחולים חוזרים לאחר השתלת כליה.

Iptacopan הוא מעכב פקטור B חלוץ דרך הפה שהתגלה על ידי מכון נוברטיס למחקר ביו-רפואי. פקטור B הוא פרוטאז סרין מפתח במסלול החלופי של מערכת המשלים. ל-Iptacopan יש פוטנציאל להפוך לטיפול הממוקד הראשון לעיכוב התקדמות דיאליזה C3G.

דרכון החדשנות הוא מעבר ל-Innovation Permit and Access (ILAP). ILAP היא דרך חדשה להאיץ את אישור התרופות שהושקו לאחר הברקזיט. הוא הושק בינואר 2021. הוא נועד להאיץ את האישור והשיווק של תרופות חדשניות ולקדם חולים' גישה לסמים. ILAP מספקת פלטפורמה משולבת אחת לשיתוף פעולה בין MHRA, שותפים רפואיים כולל NICE ו-SMC, ומפתחים רפואיים. מפתחי תרופות תחת ערוץ זה יקבלו משוב נוסף מ-MHRA ומבעלי עניין (כולל NICE). דרכון חדשנות יחיד יכול לכסות אינדיקציות עתידיות מרובות עבור אותו חומר פעיל. לכן, תרופות יכולות לערב גם מחלות מרובות בשלבים הבאים של ILAP.

מבנה כימי של iptacopan

iptacopan הוא ראשון במחלקה, פומי, חזק, סלקטיבי, מולקולה קטנה ומעכב פקטור B הפיך. פקטור B הוא פרוטאז סרין מפתח במסלול החלופי של מערכת המשלים.

נכון לעכשיו, iptacopan מפותחת לטיפול במחלות כליות מונעות משלים רבות (CDRD) עם צרכים רפואיים משמעותיים שלא נענו, כולל C3G, IgA nephropathy, תסמונת המוליטית אורמית לא טיפוסית (aHUS), נפרופתיה קרומית (MN) ומחלת הדם הנדירה paroxysmal. המוגלובינוריה לילית (PNH).

הנתונים שפורסמו משלב 2 הראו כי: (1) טיפול ב-IgAN עם iptacopan הפחית פרוטאינוריה וייצב את תפקוד הכליות; (2) טיפול ב-C3G הפחית את קצב הירידה של קצב הסינון הגלומרולרי המשוער (eGFR) וייצוב תפקוד הכליות; (3) טיפול ב-PNH מפחית באופן משמעותי המוליזה תוך-וסקולרית וחוץ-וסקולרית, ומאפשר לרוב החולים להגיע לשיפור מהיר ולאורך זמן ללא עירוי דם.

למרות שלנוברטיס יש 35 שנות היסטוריה בטיפול בהשתלת כליה, איפטקופן הוא הטיפול הראשון ב-CDRD בצנרת הטיפול במחלות כליה. המטרה של נוברטיס היא לשנות את גישת הטיפול על ידי התמקדות באחד מגורמי המפתח של המחלות הנדירות והמתקדמות הללו, שיש לה פוטנציאל להאריך את החיים ללא דיאליזה של חולי CDRD.

Chinmay Bhatt, מנכ"ל Novartis Pharmaceuticals בריטניה, אירלנד וצפון אירופה, אמר: "הבטחת שהתרופות שלנו מועברות לחולים הזקוקים להן היא העדיפות העיקרית שלנו. אנו גאים לפתח רישיון המבוסס על החדשנות החדשה. וגישה לתרופות שמקבלות דרכון חדשני. אנו שמחים מאוד ליצור קשר עם מחזיקי עניין במערכת הבריאות בבריטניה דרך הדרך החדשה הזו כדי לחקור את ההזדמנות להביא את הרפואה ההתפתחותית הזו לחולים בהקדם האפשרי."