ה- FDA האמריקאי אישר את Octagam 10%: האימונוגלובולין תוך ורידי (IVIg) הראשון לטיפול בדרמטומיוזיטיס מבוגר!

אוקטפרמה ארה"ב הודיעה לאחרונה כי מינהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) אישר את Octaam 10% (אימונוגלובולין תוך ורידי [אנושי]), שהיא התרופה הראשונה והיחידה המשמשת לטיפול בדרמטומיוזיטיס מבוגר (דרמטומיוזיטיס, DM) אימונוגלובולין תוך ורידי (IVIg). דרמטומיוזיטיס היא מחלה דלקתית נדירה המתווכת על ידי מערכת החיסון. Octagam 10% הוא תמיסת הזרקה תוך ורידית של אימונוגלובולין [אנושית], שאושרה בארצות הברית לטיפול בפורפורומה טרומבוציטופנית חיסונית כרונית (ITP) אצל מבוגרים.

ה- FDA אישר את Octagam לטיפול בדרמטומיוזיטיס בהתבסס על תוצאות הניסוי הקליני ProDERM שלב 3 (מספר רישום ClinicalTrials.gov: NCT02728752). זהו ניסוי קליני אקראי מרכזי והמחקר הראשון שהעריך את היעילות והבטיחות לטווח ארוך של IVIg בטיפול בדרמטומיוזיטיס למבוגרים. ניסוי קליני שלב 3 פרוספקטיבי, כפול סמיות, מבוקר פלסבו, כלל 95 חולים ב -36 מרכזים קליניים ברחבי העולם (כולל 17 בארצות הברית) והוא המחקר הגדול ביותר שהעריך IVIg כאופציה טיפולית לדרמטומיוזיטיס.

Rohit Aggarwal, חברת ועדת ההיגוי למחקר PrimDRM ומנהלת רפואית במרכז לדלקת פרקים ואוטואימונית בבית הספר לרפואה של אוניברסיטת פיטסבורג, אמרה:" למחקר ProDERM תהיה השפעה משמעותית על הפרקטיקה הקלינית מכיוון ש- IVIg יהפוך להיות אפשרות טיפול חשובה לחולים עם דרמטומיוזיטיס. מחקר זה נותן לרופאים ביטחון רב יותר ביעילות ובטיחות IVIg, ומספק מידע רב ערך אודות סוגי החולים המתאימים ביותר לטיפול.&ציטוט;

דרמטומיוזיטיס היא מחלה אוטואימונית אידיופטית נדירה של סיבה לא ידועה, ופוגעת בכ -10 אנשים לכל מיליון תושבים אמריקאים. חולי dermatomyositis סובלים בדרך כלל מפריחות בעור, דלקות שרירים כרוניות וחולשת שרירים מתקדמת. המחלה פוגעת בדרך כלל במבוגרים בגילאי 40-60 וילדים בגילאי 5 עד 15. הסיבוכים של דרמטומיוזיטיס כוללים דיספגיה, דלקת ריאות שאיפה, בעיות נשימה, ופיקדונות סידן בשרירים, בעור וברקמות החיבור. בהשוואה לאוכלוסייה הכללית התואמת, שיעור התמותה של חולים עם דרמטומיוזיטיס גבוה פי שלושה.

פלמינג נילסן, נשיא אוקטפרמה ארה"ב, אמר:" אישור ה- FDA' Octaam® 10% כטיפול בטוח ויעיל בדרמטומיוזיטיס למבוגרים הוא חדשות מרגשות עבור מטופלים שהסתמכו בעבר על אישור שאינו מאושר. טיפולים. אוקטרהמה מחויבת לספק טיפולים מצילים ומשפרים חיים לחולים עם מחלות נדירות. אנו מצפים לעבוד עם ארגוני מטופלים ועם הקהילה הרפואית לפיתוח תוכניות חינוך ותמיכה אחרות למתן שירותים לחולים עם דרמטומיוזיטיס.&ציטוט;

הניסוי הקליני של ProDerm כלל תקופה ראשונית בת 16 שבועות, כפולה סמיות, מבוקרת פלסבו. החולים חולקו באקראי לקבלת אוקטאגם במינון גבוה של 10% (2 גרם/ק"ג) או פלסבו אחת לארבעה שבועות. לאחר תקופת הטיפול הראשונית מופיעה תקופת הרחבה בתווית פתוחה למשך 24 שבועות. אם מצבו של החולה' מתדרדר במהלך הניסוי, הם רשאים לשנות את תוכנית הטיפול. במחקר, הקולג 'האמריקאי לראומטולוגיה (ACR)/האיחוד האירופי נגד שיגרון (EULAR) מיוטיס ב -1916 שימש למדידת תגובת המטופל' לטיפול.

התוצאות הראו כי בתקופת הטיפול הכפול סמיות הראשונה בת 16 השבועות, 78.7% מהחולים שקיבלו אוקטגאם הגיבו בחיוב לטיפול, בעוד 43.8% מהחולים שקיבלו פלסבו הגיבו בחיוב לטיפול. לאחר המעבר ל- IVIg במהלך תקופת ההתרחבות, שיעור התגובה של קבוצת הפלסבו בשבוע 40 היה דומה לזה של קבוצת אוקטגאם 10% בשבוע 16 (שיפור מינימלי היה 70%). בהתאם לנקודת הסיום העיקרית הכוללת, נקודות הקצה המשניות (כולל כל סעיפי המשנה בסולם השיפור הכולל [TIS] למעט אנזימי שריר, אזור מחלת דרמטומיוזיס ומדד חומרה [CDASI]), בהשוואה לפלסבו, טיפול IVIg הראה גם מובהק סטטיסטית. הַשׁבָּחָה. במחקר, הבטיחות והסבילות של IVIg תואמות את תוצאות הבטיחות שדווחו בעבר על טיפול IVIg.