ה-FDA בארה"ב העניק fosdenopterin עדיפות סקירה: טיפול של סוג מחסור cofactor מוליבדן (MoCD)!

חברת התרופות BridgeBio וחברת הבת שלה Origin Biosciences הודיעה לאחרונה כי ארה"ב מינהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) קיבל יישום תרופה חדשה (NDA) עבור fosdenopterin (לשעבר המכונה BBP-870/ORGN001), שהוא ciclopyropterin יחיד חומצה זרחתית (cPMP) טיפול החלפת שקוע משמש לטיפול בחולים עם סוג מחסור בקופטקטור מוליבודן (MoCD). כיום אין טיפול מאושר לטיפול בסוג A MoCD, אשר יכול לגרום נזק עצבי חמור ובלתי הפיך אצל תינוקות וילדים.

זוהי NDA הראשון של BridgeBio להתקבל, וה-FDA העניק עדיפות סקירה הסמכה עבור NDA זה. בעבר, fosdenopterin הוענק ייעוד תרופה פורצת דרך (BTD) ייעוד מחלת ילדים נדירה (RPDD) על ידי ה-FDA. אם fosdenopterin יאושר, BridgeBio יהיה זכאי לשובר סקירת עדיפות (PRV). בארצות הברית ובאיחוד האירופי, fosdenopterin הוענק ייעוד סמים יתומים (ODD). זו הפעם הראשונה שברידג'ביו מקבלת הסכם סודיות.

סוג A MoCD היא נדיר מאוד, מיתון אוטוזומלי בירושה הפרעה מטבולית מולדת. המחלה נגרמת על ידי הפרעה בסינתזה של מוליבדן cofactor (MoCo), אשר מונע s-thiocyanate (תת הצטברות של מטבוליטים neurotoxic של גופרית הוא קריטי. חולי MoCD סוג הם בדרך כלל תינוקות עם אנצפלופתיה חמורה אפילפסיה בלתי הפיכה. המחלה מתקדמת במהירות שיעור תמותת התינוקות גבוה. תינוקות אלה ששרדו את החודשים הראשונים עיכבו את ההתפתחות וסבלו מנזק עצבי בלתי הפיך, כולל ניאוון מוחי עם נמק חומר לבן, עיוותים בפנים, ושיתוק עוויתי. הביטויים הקליניים עשויים להיראות דומים אנצפלופתיה hypoxic-איסכמית (HIE) או הפרעות אחרות התקף יילודים, אשר עלול להוביל לאבחון שגוי ולאבחן שלא נענו. זיהוי מיידי של רמות גופרית גבוהות ורמות S-thiocyanate בשתן, כמו גם רמות נמוכות מאוד של חומצת שתן סרום, עשוי לעזור לאבחן חולים עם MoCD חשוד.

fosdenopterin הוא דיהידט cPMP חלוצי שנועד לטפל בסוג MoCD על ידי החלפת cPMP ולאפשר את שני שלבי סינתזה MoCo הנותרים (הפעלת אנזים תלוי MoCo והסרת sulfite) להמשיך.

כיום, fosdenopterin מפותח לטיפול בחולים עם סוג A MoCD. נכון לפעם, לא אושר טיפול לטיפול בסוג A MoCD, אשר יכול לגרום נזק נוירולוגי חמור ובלתי הפיך, עם זמן הישרדות החציוני של 3-4 שנים.

ניל קומאר, מנכ"ל ומייסד BridgeBio, אמר: "ברצוננו להודות למטופלים, בני משפחה, מדענים, רופאים וכל שאר הצוותים הרלוונטיים שעזרו לנו להשיג את אבן הדרך הקריטית הזו. MoCD סוג A היא מחלה הרסנית עם הישרדות חציון. בתוך פחות מ 4 שנים, אנו מקווים בלהיטות כי הטיפולים המחקר שלנו ניתן לספק לחולים שכרגע אין להם אפשרויות טיפול מאושרות. BridgeBio קיים כדי לעזור לחולים רבים ככל האפשר עם מחלות גנטיות, לא משנה כמה נדיר. אנו מודים לך ה-FDA על קבלת NDA הראשון שלנו וביצוע סקירה עדיפות. אנו מצפים להגיש את NDA השני עבור infigratinib לטיפול השורה השנייה של cholangiocarcinoma מאוחר יותר השנה."