ה-FDA האמריקאי מאשר Hetlioz (tasimelteon): התרופה הראשונה סמית-מגי (SMS) !

חברת התרופות Vanda הודיעה לאחרונה כי מינהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) אישר את Hetlioz ( Hetlioz )תסיסי מטאון) כמוסות והכנות נוזליות עבור חולים מבוגרים וילדים, בהתאמה, לטיפול בתסמונת סמית-Magenis (תסמונת סמית-Magenis, SMS). ) הפרעות שינה ליליות קשורות.

ראוי להזכיר כי Hetlioz היא התרופה הראשונה שאושרה על ידי ה-FDA האמריקאי לטיפול בחולי SMS. SMS היא הפרעה נוירו-פיתוחית נדירה. התכונה הבולטת שלה היא "היפוך" של השעון הביולוגי, מה שהופך את זה קשה מאוד עבור חולי SMS להירדם בלילה. ההערכה היא כי SMS משפיע על כ 15,000 אנשים בארצות הברית.

Hetlioz אושרה באמצעות תהליך סקירה עדיפות. ביניהם, כמוסות Hetlioz יושקו בארה"ב באופן מיידי, והכנות נוזליות Hetlioz צפויות להיות הושקו בארצות הברית ברבעון הראשון של 2021.

תסמונת סמית-מרג'ילי (SMS) היא הפרעה התפתחותית הנגרמת על ידי מחיקה של פלח קטן של כרומוזום 17p אנושי. במקרים נדירים יותר, SMS נגרמת על ידי מוטציה נקודה בגן RAI1, אשר ממוקם באזור החסר.

ההערכה היא כי בארצות הברית, השכיחות של SMS יילודים הוא 1/15,000-25,000. SMS בדרך כלל אינו עובר בירושה, אלא עקב מחיקה של de-novo. לאנשים עם SMS יהיו כמה בעיות פיזיות, פסיכולוגיות והתנהגותיות. התסמין הנפוץ ביותר של SMS הוא הפרעות שינה חמורות, ואת חייהם של חולים ובני משפחותיהם מופרעים קשות.

מבנה מולקולרי של תסימלטון (מקור תמונה:.com)

הטליוז (תסיסי מטאון) הוא אגוניסט קולטן מלטונין. בארצות הברית ובאיחוד האירופי, Hetlioz אושרה לטיפול בהפרעות שינה שאינן 24 שעות ביממה (הפרעת התעוררות לא 24 שעות ביממה, "Non-24", "non-24") בחולים עם עיוורון מוחלט, והתרופה היא גם התרופה הראשונה אחת לאינדיקציה זו.

אישורו של Hetlioz לטיפול בהפרעות שינה ליליות בחולים SMS מבוסס על מחקר יעילות מבוקר פלצבו יחיד למחלה נדירה זו. המחקר חקר מבוגרים עם SMS לוקח כמוסות Hetlioz וילדים עם SMS לוקח ניסוחים נוזליים Tetlioz. הנתונים מראים כי הבטיחות של Hetlioz דומה למחקר Hetlioz הקודם עבור Non-24, וזה דומה גם בין מבוגרים SMS לילדים.