ה- FDA האמריקני אישר את הטיפול הייחודי-קוגסי הידרוקסי-בוטיראט Xywav (סידן מגנזיום אשלגן אשלגן הידרוקסי-בוטיראט), והפחית את צריכת הנתרן ב- 92%!

חברת ג'אז פרמצבטיקה הודיעה לאחרונה כי מנהל המזון והתרופות האמריקני (FDA) אישר את Xywav (נתרן אוקסיבט, אשלגן, מגנזיום, סידן, JZP-258) דרך הפה לטיפול בנרקולפסיה (נרקולפסיה) מגיל 7 שנים. ) קטפלקסיה של המטופל או ישנוניות מוגזמת ביום (EDS).

נרקולפסיה היא מחלה נוירולוגית כרונית חשוכת מרפא. עם הזמן, לעומס המחלה תהיה השפעה עמוקה על בריאותם של החולים. מטופלים רבים עשויים לחוות מספר שנים לפני שהם מקבלים את האבחנה הנכונה, אשר יכולה להשפיע משמעותית על חיי היומיום שלהם. המחלה היא מחלה לכל החיים, ולכן חשוב מאוד שיהיו אפשרויות חדשות שיסייעו בטיפול ב- EDS ובקטפלקסיה.

Xywav הוא מוצר הידרוקסי-בוטיראט עם מרכיב קטיוני ייחודי (סידן מגנזיום אשלגן אשלגן), בעל אותה ריכוז הידרוקסי-בוטיראט לעומת טווח המינון המומלץ של 6-9 גרם נתרן אוקסיבט, אך יכול להפחית 92% נתרן, או בערך 1000 -1500 מג / לילה. אף על פי שהמנגנון המדויק של Xywav עדיין אינו ברור, ההשפעה הטיפולית של Xywav על קטפלקסיה ו- EDS נחשבת בתיווך על ידי פעולת ה- GABAB על נוירונים נוראדרנרגיים ודופמינרגיים ונוירונים קליפתיים תליים במהלך השינה.

נתרן אוקסיבט מכיל אזהרה לתכולת נתרן גבוהה. זה היה בעבר המוצר היחיד שאושר לטיפול בקטפלקסיה ו- EDS בחולי נרקולפסיה בגיל 7 שנים ומעלה, והוא הוגדר על ידי האקדמיה האמריקאית לרפואת שינה (AASM) כטיפול בקטפלקסיה וטיפול ב- EDS סטנדרט של טיפול.

Xywav פותחה במיוחד כדי לספק טיפול בחומצה אוקסי בוטירית דלת נתרן לחולי נרקולפסיה, ואין אזהרה לגבי תכולת הנתרן, התרופה תהפוך לסטנדרט חדש של טיפול.

ג'אז מתכנן להשיק את Xywav לשוק בסוף השנה לאחר יישום אסטרטגיית הערכת סיכונים והפחתת אסונות (REMS). מינהל התרופות הרגולטורי (המיוחד) של ארצות הברית (DEA) סיווג את Xywav כתרופה מבוקרת ברמה 3, המוגדרת כתרופה עם תלות פיזית ופסיכולוגית בינונית או נמוכה.

אישור ה- FDA' Xywav מבוסס על שלב III גלובלי עיוור כפול סמיות, מבוקר פלסבו, באופן אקראי, מחקר רב-מרכזי, המוכיח את היעילות והבטיחות של Xywav בטיפול בקטפלקסיה וב- EDS בחולים. עם נרקולפסיה. במחקר זה שנערך על 201 מטופלים, בהשוואה לפלצבו, הראתה קסיב את ההבדל המובהק ביותר מבחינה סטטיסטית במספר הפרקים הקטפלקסיים בשבוע וציון סולם השינה Epworth (p<>

למבוגרים וילדים, ל- Xywav יש מגוון משטרי מינון לבחירה. מרשמים יכולים לתרגם את Xywav במינונים שונים עבור המטופלים ליטול בלילה. כאשר המטופל עובר מ נתרן אוקסיבט לטיפול ב- Xywav, המינון הטיפולי הראשוני ולוח הזמנים של Xywav זהים לזה של נתרן אוקסיבט (בגרמים לגרמים), וניתן לכוונן אותם לפי הצורך על סמך היעילות והסבילות.

ברוס קוזדד, יו"ר ומנכ"ל ג'אז, אמר:&ציטוט; עבדנו קשה כמעט עשר שנים כדי לפתח את Xywav, שהוא מוצר אוקסייב ייחודי שיכול להפחית משמעותית את תכולת הנתרן. אנו גאים להיות מסוגלים לקדם את פרויקט מחקר השינה. מדע על מנת להמשיך להביא שינויים משמעותיים לחולי נרקולפסיה."

ריצ'רד ק. בוגן, החוקר הראשי של המחקר השלישי, ופרופסור קליני חבר בבית הספר לרפואה של אוניברסיטת דרום קרוליינה, אמר:" בהתבסס על היעילות המוכחת של התוכנית הקלינית, אישורו של Xywav&# 39 הוא חשוב לחולים הסובלים מקטפלקסיה הקשורה לנרקולפסיה ו- EDS. חשוב מאוד. Xywav תאפשר למטופלים לבחור בטיפול דל נתרן באוקסיבט. זה עשוי לעזור לחולים הנוטלים נתרן אוקסיבט לעמוד בצורה טובה יותר בהמלצות צריכת נתרן יומית, כולל אלה של המלצת איגוד הלב האמריקני (AHA). האמריקאי הממוצע צורך יותר מדי נתרן. צריכת נתרן מוגזמת קשורה לעליית לחץ דם, לחץ דם גבוה, שבץ מוחי ומחלות לב וכלי דם אחרות."