מעכבי MPO דרך הפה זכאים לטיפול מהיר של ה- FDA לחולים עם MSA

חברת ביוהבן פרמצבטיקה הודיעה כי מעכבי ה- myeloperoxidase (MPO) דרך הפה (BHV-3241) קיבלו הכשרה מהירה על ידי ה- FDA האמריקני לטיפול בחולים עם אטרופיה מערכתית מרובה (MSA).

MSA היא מחלה ניוונית מתקדמת הפוגעת במערכת העצבים האוטונומית (מערכת העצבים השולטת על פעולות לא רצוניות כמו לחץ דם או עיכול) ותנועה, ומציגה שילוב של סימפטומים. תסמינים אלה נובעים מאובדן הדרגתי ומוות של סוגים שונים של תאי עצב במוח ובחוט השדרה. תסמינים מופיעים לעיתים קרובות בקרב חולים ב 50 שנותיהם ומתקדמים במהירות תוך 5 עד 10 שנים, מה שמביא לאובדן הדרגתי של התפקוד המוטורי ובסופו של דבר להתפתחות המיטה. אנשים עם MSA מפתחים לעיתים קרובות דלקת ריאות מאוחר במחלה ועלולים לפתע לפתע מבעיות לב או נשימה. למרות שתרופות יכולות לטפל בתסמינים מסוימים של MSA, אין כיום טיפול שיכול להאט את התקדמות המחלה ולרפא את המחלה. חולים אלה זקוקים בדחיפות לטיפול יעיל כדי להקל על המחלה.

MPO הוא המניע העיקרי לתהליכים חמצוניים ודלקתיים, והוא גדל משמעותית במגוון מחלות מוח. עיכוב פעילות MPO מהווה אסטרטגיה מבטיחה לטיפול בדלקת נוירואין ומחלות ניווניות (כולל MSA). המחקר מצא כי רמות MPO גבוהות קשורות גם לטרשת נפוצה ואלצהיימר 0010010 # 39; ורדיפרסטט הוא מעכב MPO בעל פה לחקירה, וביוהבן השיג את רישיון המחקר והפיתוח מ- AstraZeneca ב 2018. התרופה קיבלה מעמד של תרופת יתום על ידי ה- FDA האמריקני וסוכנות התרופות האירופית.

התוצאות המקדימות של השלב הקודם 2 הניסויים הקליניים הראו שתוצאות היעילות העיקריות שנמדדו בסולם ההערכה המאוחד של MSA השתפרו. לאחר 12 שבועות של טיפול, קבוצת הפלסבו 0010010 מספר 39; הניקוד ירד ב 4. 6 נקודות, בעוד השימוש ב- {{6} } מ"ג BHV 3241 פעמיים ביום פחת ב 3. 7 נקודות, והשימוש ב 600 מ"ג BHV 3241 פעמיים ביום פחת ב 2 . 6 נקודות. תוצאות מדידה אחרות (כגון ציון תסמינים אוטונומיים מקיף ואיכות חיים של MSA בהיקף החיים) שופרו בהתאם. ממצאים קליניים אלה עולים בקנה אחד עם ההשפעות הנוירו-הגנות של ורדיסטסטאט שנצפו במודלים של בעלי חיים. ורדיסטראט מפחיתה משמעותית את פעילות ה- MPO בדם אנושי, המהווה סמן ביולוגי לתרופה להיקשר למטרה שלה. נכון לעכשיו, הערכה של התרופה נבדקת כיעילות ובטיחות בשלב 3 שלב קליני.

0010010 ציטוט; עדיין קיים צורך לא מסופק בטיפול בחולי MSA, ואנחנו שמחים מאוד על כך שה- FDA יכול להעניק הכשרה מהירה למצב מהיר, 0010010 ציטוט; אמר ארפאן קורשי, סמנכ"ל נוירולוגיה של ביוהבן. 0010010 ציטוט; ההסמכה המהירה תאיץ את התפתחות חלוקת הרוח כדי לאפשר את אפשרות הטיפול הראשונה בחולי MSA. 0010010 ציטוט;