הדור החדש של נוברטיס S 1 מודול הקולטנים P Mayzent מאושר על ידי ארצות הברית, אירופה וקנדה!

נוברטיס הודיעה לאחרונה כי בריאות קנדה אישרה את Mayzent (siponimod) לטיפול בחולים בוגרים עם טרשת נפוצה מתקדמת משנית (SPMS). מאפיינים (לדוגמא, נגעי T 1 משופרים באלילים או נגעים T 2 פעילים, חדשים או מוגדלים) הם עדות לחולים במחלה פעילה, המעכבים את התפתחות הנכות הגופנית.

באיחוד האירופי אושר מייזנט בינואר 2020 לאותן אינדיקציות; בארצות הברית, Mayzent אושר במרץ 2019 לטיפול בחולים בוגרים עם טרשת נפוצה חוזרת (RMS), כולל SPMS פעיל, טרשת נפוצה חוזרת (RRMS), תסמונת מבודדת קלינית (CIS).

ראוי להזכיר כי Mayzent היא התרופה הראשונה דרך הפה שאושרה לחולי SPMS עם מחלה פעילה והתרופה הטיפולית הראשונה שאושרה לחולי SPMS עם מחלה פעילה בשנים 15 האחרונות. הוכח כי התרופה כיעילה בעיכוב התקדמות המחלה ותתייחס לצורך רפואי משמעותי שאינו מסופק באוכלוסיית החולים עם SPMS המחלה הפעילה.

למרות שההתקדמות של טרשת נפוצה (MS) אצל כל חולה היא ייחודית ומושפעת מגורמים רבים, כולל השימוש בטיפול בשינוי מחלות טרשת נפוצה (DMT), ההערכה היא כי עד 80% מהטרשת הנפוצה הניתנת להחזרת המחלה. (RRMS) בסופו של דבר המטופלים יעברו ל- SPMS. לכן חשוב למטופלים להתחיל טיפול מוקדם כדי להאט את התקדמות הנכות. התקדמות הנכות כוללת לרוב, אך אינה מוגבלת, השפעה על הניידות, מה שעלול להוביל לחולים הזקוקים לסיוע בהליכה או כסאות גלגלים, תפקוד לקוי בשלפוחית ​​השתן וירידה קוגניטיבית.

אישור Mayzent 0010010 # 39 מבוסס על נתונים פורצי דרך ממחקר שלב III EXPAND. זהו המחקר הקליני הגדול האקראי מבוקר שנערך באוכלוסייה רחבה של חולי SPMS (ציוני EDSS 3. 0 עד 6. 5). המחקר הוא מחקר אקראי, כפול סמיות, מבוקר פלצבו, המשווה את היעילות והבטיחות של Mayzent והפלצבו בטיפול בחולי SPMS. החולים שנכללו במחקר ייצגו אוכלוסיית SPMS טיפוסית, עם גיל ממוצע של 48 שנים. בתחילת המחקר, חולים אלו לוקו בטרשת נפוצה במשך כ 16 שנים, ולמעלה מ- 5 0% מהמטופלים קיבלו ציון ממוצע מורחב של נכות (EDSS) בסולם גודל 6. 0. וסומכים על עזרי הליכה. המחקר בדק גם קבוצה של חולים במחלה פעילה (n= 779), שהוגדרו כחולים שנפגעו 2 שנים לפני המחקר ו / או סבלו מנגעי T 1 משופרים בא-ל לאחר התפתחות. קו בסיס. למעט סימני פעילות, מאפייני הבסיס דומים לאוכלוסייה הכללית.

תוצאות מכלל האוכלוסייה במחקר הראו כי מייזנט הפחית את הסיכון לאישור התקדמות הנכות (CDP) ב 3 חודשים ב- 21% (p=0. 013) והפחית את הסיכון של CDP לאחר 6 חודשים בשיעור של 26% (p=0. 0058). נתונים מקבוצת משנה של חולים עם SPMS המחלה הפעילה הראו כי מייזנט הפחיתה משמעותית את הסיכון ל- CDP בגיל 3 ו- 6 חודשים ב- 31% ו- 37% בהשוואה לפלסבו, והפחיתו את שיעור ההישנות השנתי (ARR, הישנות אישרה) 46%. בנוסף, ל- Mayzent תוצאות מועילות משמעותיות במדדים אחרים הקשורים בפעילות מחלות טרשת נפוצה, כולל פעילות מחלות MRI ואובדן נפח מוחי (אטרופיה של המוח).

ניתוח נוסף של המחקר EXPAND במושב 35 הוועדה האירופית לטיפול ומחקר בטרשת נפוצה (ECTRIMS) ב- {{{{{{2}}}}}} הראה כי: ({{{ 2}}) Mayzent יכולה לעזור לחולים לשמור על ממוצע נוסף של יותר מ- 4 שנות ניידות. (2) Mayzent צמצמה את אובדן נפח החומר האפור בנקודות הזמן של {{2}} לשנה ו- 2, המהווה את המניע העיקרי להתקדמות נכות וירידה קוגניטיבית. בחולי SPMS.

נוסחת מבנה מולקולרי של siponimod (מקור תמונה: Wikipedia)

המרכיב התרופות הפעיל של מייזנט 0010010 # {{{1}; המרכיב התרופתי הפעיל הוא siponimod, שהוא דור חדש, ספינגוזין סלקטיבי - 1 - קולטן פוספט (S 1 P) מודולטור שיכול לקשור באופן סלקטיבי לקולטני S 1 P 1 ו- S 1 P 5 . כאשר נקשרים לקולטי המשנה S 1 P 1 על לימפוציטים, סיפונימוד יכול למנוע את הלימפוציטים לעזוב את בלוטות הלימפה, ובכך למנוע מהם להיכנס למערכת העצבים המרכזית (CNS) של חולי טרשת נפוצה ולשחק אנטי תפקיד דלקתי. בנוסף, siponimod יכול גם להיכנס ל- CNS ולהיקשר ישירות ל- S 1 P 5 ו- S 1 P 1 קולטנים מסוג תת על תאים ספציפיים (אוליגנדנדרוציטים ואסטרוציטים) כדי לקדם מיאלינה ומניעת דלקת.

בנוסף לארצות הברית, האיחוד האירופי וקנדה, Mayzent קיבלה אישור מטעם המינהל למוצרי טיפולי אוסטרלי (TGA) בנובמבר 2019 לטיפול בחולים בוגרים עם SPMS. נוברטיס מחויבת להביא את מייזנט לחולים ברחבי העולם, והגשות רגולטוריות מתבצעות כיום בשוויץ, יפן וסין.

הצלחתה של Mayzent 0010010 # 39 מכריעה עבור נוברטיס, מכיוון שגילניה, חברה אחרת של החברה 0010010 # 39; תרופות אוראליות לטיפול אוראלי בטרשת נפוצה עם מכירות שנתיות של $ { {4}} מיליארד, מתמודדת עם התחרות הגוברת. הענף אופטימי מאוד לגבי סיכויי העסקים של Mayzent 0010010 # 39; וכמה אנליסטים צופים כי מכירות השיא של Mayzent 0010010 # 39 יהיו גבוהות כמו $ 3 מיליארד.