ה- FDA מאשר את השיווק של טיפול נרקולפסיה חדשני

חברת ג'אז פרמצבטיקה הודיעה היום כי מינהל המזון והתרופות האמריקני (FDA) אישר את תמיסת הפה של Xywav (סידן, מגנזיום, אשלגן ונתרן אוקסיבט) בתאריך 21 ביולי 2020 לטיפול בנרקולפסיה בגיל 7 ומעלה. המטופל' קטפלקסיה או ישנוניות יתר ביום (EDS). Xywav הוא מוצר נתרן אוקסיבט. ההרכב הקטיוני הייחודי שלו מביא לתכולת נתרן נמוכה של 92% מהטיפול הנוכחי בנתרן אוקסיבט עבור חולים אלה, ומפחיתה את הסיכון לצריכת נתרן מוגזמת בקרב חולים.

נרקולפסיה היא מחלה נוירולוגית כרונית ונדירה. לחולה יש תסמינים של נמנום בגלל חוסר היכולת לווסת את מעגל השינה והעירות באופן רגיל. מרבית הנרקולפסיה נגרמת כתוצאה ממחסור בהיפוקריטין (נוירופפטיד במוח התומך באיזון הדינמי של שינה וערות). חמשת התסמינים העיקריים של נרקולפסיה כוללים ישנוניות מופרזת בשעות היום, הופעה פתאומית של חולשת שרירים (קטפלקסיה), שינה מופרעת בלילה, הזיות שינה ושיתוק שינה. כל האנשים הסובלים מנרקולפסיה יסבלו מתסמינים של אי יכולת להישאר ערים וערניים במהלך היום.

Xywav, הידוע גם בשם JZP-258, הוא סוג חדש של תרופת אוקסוטיראט המורכבת מקטונים ייחודיים. בהשוואה ל- Xyrem (נתרן אוקסיבט), מעכב נוסף של מערכת העצבים המרכזית המשמש את ג'אז לטיפול בנרקולפסיה, תכולת הנתרן מופחתת ב- 92%, מה שמשפר את הבטיחות לטווח הארוך של החולים' תרופות. נכון לעכשיו, עדיין לא אושר מנגנון הפעולה המדויק שלה. משערים כי ההשפעה הטיפולית של JZP-258 על נרקולפסיה מבוססת על ויסות קולטני GABAB בזמן שינה. בנוסף, JZP-258 נמצא גם במחקר הקליני בשלב 3 לטיפול בהיפומרניה אידיופתית.

אישור ה- FDA של Xywav מבוסס על מחקר קליני רב-מרכזי רב-מרכזי מבוקר פלסבו, מבוקר פלסבו, שהוכיח את יעילותו ובטיחותו של Xywav בטיפול בקטפלקסיה ו- EDS בחולים עם נרקולפסיה. המחקר כלל 201 חולים. בהשוואה לקבוצת הפלצבו, Xywav הראה הבדל מובהק סטטיסטית במספר פרקי הקטפלקסיה בשבוע וציון סולם ישנות Epworth (p<>

GG quot; בהתבסס על היעילות המוצגת בפרויקט הקליני, אישור Xywav' חשוב מאוד לחולים עם קפלפלקסיה או EDS הקשורים לנרקולפסיה," בראש הניסוי הקליני בשלב 3, ריצ'רד, פרופסור חבר קליני בבית הספר לרפואה של אוניברסיטת דרום קרוליינה, ד"ר ק. בוגן אמר:" זה עשוי לעזור לחולים לעמוד טוב יותר בהמלצות צריכת נתרן יומית. צריכת נתרן מוגזמת קשורה לעליית לחץ דם, יתר לחץ דם, שבץ מוחי ומחלות לב וכלי דם אחרות."