ה-FDA בארה"ב העניק נוברטיס ייעוד תרופה פריצת דרך עבור iptacopan מעכבי גורם חזק וסלקטיבי B!

נוברטיס הודיעה לאחרונה כי מינהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) העניק iptacopan (LNP023) הסמכה תרופה פורצת דרך לטיפול בזכאות לממוגלובינוריה לילית paroxysmal (PNH), וטיפול נדיר בילדים עבור C3 glomerulopathy (C3G) זכאות למחלת (RPD). באוקטובר השנה העניקה הסוכנות האירופית לתרופות (EMA) לאיפקופן את ההסמכה לתרופות עדיפות (PRIME) לטיפול ב-C3G.

iptacopan הוא הראשון מסוגו, אוראלי, חזק, סלקטיבי, מולקולה קטנה, מעכב גורם הפיך B. פקטור ב' הוא פרוטאז סרינה מפתח במסלול החלופי של מערכת המשלים. בנוסף PNH ו C3G, iptacopan מפותח כיום לטיפול במחלות כליות אחרות שבו המערכת המשלים מושפעת ויש לה צרכים משמעותיים שלא נענו, כולל IgA nephropathy (IgAN) ותסמונת אורמית מולית טיפוסית (aHUS) , נפרופתיה ממבראנות (MN).

נוברטיס מצפה להגיש את האצווה הראשונה של בקשות אינדיקציה ל-FDA האמריקאי בשנת 2023. במחלות רבות המונעות על-ידי משלימים, iptacopan יש את הפוטנציאל להיות מעכב מסלול משלים הראשון לעכב את התקדמות המחלה. בהתבסס על השכיחות של המחלה ונתוני הביניים החיוביים של מחקר שלב 2, iptacopan הוענק גם ייעוד תרופה יתומה (ODD) לטיפול IgAN על ידי ה-FDA האמריקאי EMA האיחוד האירופי לטיפול C3G ו PNH.

המבנה הכימי של iptacopan (מקור תמונה: medchemexpress.cn)

BTD הוא ערוץ חדש לסקירת תרופות שנוצר על ידי ה-FDA בשנת 2012. מטרתה להאיץ את הפיתוח והבדיקה לטיפול במחלות חמורות או מסכנות חיים, ויש ראיות קליניות ראשוניות לכך שהתרופה נמצאת בתרופות חדשות אחת או יותר, שהשתפרו באופן משמעותי מבחינה קלינית. תרופות שהושגו BTD יכול לקבל הדרכה קרובה יותר כולל פקידי ה-FDA ברמה גבוהה במהלך מחקר ופיתוח כדי להבטיח כי חולים מסופקים עם אפשרויות טיפול חדשות בזמן הקצר ביותר.

ה-FDA העניק iptacopan BTD לטיפול PNH בהתבסס על תוצאות הביניים החיוביות של המחקר המתמשך שלב II של פרויקט 2. הנתונים מראים כי iptacopan יעיל באופן משמעותי בחולים PNH אשר עדיין אנמי ותלוי עירוי דם למרות קבלת טיפול אנטי משלים טיפול סטנדרטי, וחולים PNH שלא קיבלו בעבר טיפול נאיבי אנטי C5 (אנטי C5 נאיבי) כמו מונותרפיה של יתרונות טיפוליים.

PNH היא מחלת דם מסכנת חיים נדירה המאופיינת בהמוליזה מונעת על-ידי השלמה, פקקת, ותפקוד מח עצם לקוי, המוביל אנמיה, עייפות, ותסמינים מתישיים אחרים, אשר עשוי להשפיע על איכות החיים של חולים. למרות הסטנדרט הנוכחי של טיפול הוא אנטי C5 טיפול סוליריס (eculizumab) או Ultomiris (ravulizumab), חלק גדול של חולי PNH הם עדיין אנמיים ותלויים עירוי דם.

מצב מחלת ילדים נדירה של ה-FDA (RPD) הוא עבור מחלות חמורות או מסכנות חיים המשפיעות בעיקר על פחות מ 200,000 אנשים מתחת לגיל 18 שנים. C3G היא צורה נדירה ביותר וחמורה של דלקת מפרקים glomerulonephritis ראשוני, מאופיין על ידי הפרעה של רגולציה משלימה.

C3G מאובחנת בדרך כלל אצל מתבגרים ומבוגרים צעירים. הפרוגנוזה של המחלה היא גרועה. כ-50% מהחולים מפתחים מחלת כליות בשלב הסופי (ESRD) בתוך 10 שנים, ו-50-70% מהחולים חוזרים לאחר השתלת כליה. ברחבי העולם, השכיחות השנתית של C3G היא 1-2 חלקים למיליון. ישנם כ-10,000 מקרים בארה"ב, כ-10,500 מקרים באירופה, כ-3,200 מקרים ביפן וכ-32,000 מקרים בסין.

הנתונים החיוביים שלב II של iptacopan לטיפול PNH הוכרזו בכנס האגודה האירופית להשתלת דם ומח עצם (EBMT) באוגוסט השנה. תוצאות ניתוח הביניים שלב II לטיפול ב-C3G הוצגו באות האמריקאית לנרולוגיה (ASN) באוקטובר השנה. הוכרז בפגישה השנתית. נוברטיס תכננה ליזום ניסויים קליניים שלב III באינדיקציות מרובות.