האינדיקציה החדשה של BeiGene Brukinsa (zanubrutinib) התקבלה על ידי ה-FDA האמריקאי: טיפול במקרוגלובולינמיה של וולדנסטרום!

BeiGene הודיעה לאחרונה כי מינהל המזון והתרופות האמריקאי (ה-FDA) קיבל את ברוקינסה (זנוברוטינייב) לטיפול במקרוגלובולינמיה של פרנהייט (WM) יישום רישום אינדיקציה חדשה (sNDA), מועמד לתרופות מרשם משלם חשבון (PDUFA) התאריך הוא 18 באוקטובר 2021. בנוסף לארצות הברית, רשויות הרגולציה של האיחוד האירופי, קנדה, אוסטרליה, סין, טייוואן ודרום קוריאה קיבלו בקשות שיווק רלוונטיות עבור Brukinsa® לטיפול בחולי WM.

המקרוגלובולינמיה של וולדנשטרום (WM) היא לימפומה עצלנית נדירה המתרחשת בפחות מ -2% מהחולים בלימפומה שאינה הודג'קין (NHL). בארצות הברית, ישנם כ 5,000 מקרים חדשים של WM בכל שנה. המחלה מתרחשת בדרך כלל בחולים מבוגרים ונמצאת בעיקר במח העצם, אך היא עשויה לכלול גם את בלוטות הלימפה והטחול.

ד"ר הואנג Weijuan, קצין הרפואה הראשי של המטולוגיה BeiGene, אמר: "WM היא מחלה נדירה מאוד רצינית. אנו שמחים מאוד כי ה-FDA קיבל Brukinsa® כאינדיקציה חדשה לטיפול במחלה זו. בשנים האחרונות, BTK למרות מעכבים שיפרו את הטיפול הכולל של WM, חולים עם תת סוגים שונים עדיין יש הפוגות שונות, רעילות היא עדיין בעיה. אנו נמשיך לתקשר עם ה-FDA בחודשים הקרובים ומצפים ברוקינסה® יכול להיות אופציה חדשה לטיפול בחולי WM בארצות הברית."

SNDA זה כולל נתונים של 351 חולי WM, המבוססים בעיקר על נתוני הבטיחות והיעילות מהניסוי הקליני העולמי שלב 3 ASPEN (NCT03053440) של Brukinsa® לעומת ibrutinib (Imbruvica) לטיפול בחולי WM; בנוסף, הוא כולל גם נתונים מהנתונים התומכים עבור שני הניסויים הקליניים ® Brukinsa הם הניסוי הקליני שלב 2 המרכזי (NCT03332173) לטיפול בחולים עם WM הישנות / עקשן בסין ואת העולם 1 / לטיפול בחולים עם ממאירויות B-cell. ניסוי קליני שלב 2 (NCT02343120). במקביל, נתוני הבטיחות של 779 חולים בשישה ניסויים קליניים ® Brukinsa כלולים גם sNDA.

ברוקינסה® הוא מעכב מולקולה קטן של טירוסין קינאז של ברוטון (BTK) שפותח באופן עצמאי על ידי מדעני BeiGene. כיום הוא עובר מגוון רחב של ניסויים קליניים מרכזיים ברחבי העולם כסוכן יחיד בשילוב עם טיפולים אחרים תרופות משמשות לטיפול במגוון של ממאירויות B-cell.

ברוקינסה® קיבלה אישור מואץ בארצות הברית בנובמבר 2019 לטיפול בחולי לימפומה של תאי מעטפת (MCL) שקיבלו בעבר לפחות טיפול אחד. brukinsa® קיבל אישור מותנה בסין ביוני 2020 לטיפול בחולים מבוגרים עם לוקמיה לימפוציטית כרונית (CLL)/לימפומה לימפוציטית קטנה (SLL) שקיבלו לפחות טיפול אחד בעבר, וקיבלו לפחות טיפול אחד בעבר. שתי אינדיקציות לטיפול בחולי MCL בוגרים. נכון לעכשיו, בסך הכל הוגשו יותר מ-20 בקשות רישום הקשורות לברוקינס®ה, המכסות 45 מדינות ואזורים ברחבי העולם, כולל ארצות הברית, סין והאיחוד האירופי.

איברוטיניב (Ibrutinib)(Imbruvica) הוא מעכב BTK שובר קופות שנמכר על ידי ג'ונסון & AbbVie. זה משחק אפקט אנטי סרטני על ידי חסימת BTK הנדרש עבור התפשטות תאים סרטן גרורות. BTK היא מולקולת איתות מרכזית בקומפלקס האיתות של קולטן התא B, והיא ממלאת תפקיד חשוב בהישרדות ובגרורות של תאי B ממאירים ומחלות מתישות קשות אחרות. Imbruvica יכול לחסום את מסלולי האיתות המתווכים את התפשטות בלתי מבוקרת והתפשטות של תאי B, לעזור להרוג ולהפחית את מספר התאים הסרטניים, ולעכב את התקדמות הסרטן. בניסויים קליניים, טיפולים חד תרופתיים ושילוב הראו השפעות מרפא חזקות נגד מגוון רחב של ממאירויות המטולוגיות.

מאז השקתו ב-2013,איברוטיניב (Ibrutinib)(אימברוביקה) השיגה 11 ארה"ב. אישורי ה-FDA ב 5 סרטן דם B-cell ומחלה כרונית השתל נגד המארח (cGVHD) ב 6 אזורי מחלה: עם או בלי מוטציה 17p מחיקה (del17p) לוקמיה לימפוציטית כרונית (CLL), לימפומה לימפוציטית קטנה (SLL) עם או בלי מוטציית מחיקה 17p (del17p), מקרוגלובולינמיה וולדנשטרום (WM), לימפומה של תאי מעטפת שטופלו בעבר (MCL), לימפומה אזורית שולית (MZL) הדורשת טיפול מערכתי וקיבלה לפחות טיפול אחד נגד CD20 ומחלה כרונית של השתל נגד מארח (cGVHD) שנכשלה בטיפול מערכתי אחד או יותר.

נכון לעכשיו, AbbVie וג'ונסון & ג'ונסון מקדמים פרויקט ענק פיתוח גידול קליני Imbruvica. על פי הדו"ח השנתי שפרסמו שני הצדדים, המכירות העולמיות של Imbruvica ב-2020 הגיעו ל-9.442 מיליארד דולר. בסין, במהלך המשא ומתן על ביטוח רפואי לשנת 2018, נכנסה אימברוביקה בהצלחה לקטלוג הביטוח הרפואי באמצעות קיצוץ משמעותי במחיר. כמה אנליסטים צופים כי המכירות של Imbruvica יגיעו $11.9 מיליארד דולר בשנת 2025.