קולטן אופיואידים היקפי (KOR) אגוניסט קורסובה (difelikefalin) חל על רישום!

קארה תרפיוטיקס היא חברת ביו-פרמצבטיקה בשלב קליני המתמקדת בפיתוח ומסחור של כימיקלים חדשים שמטרתם להקל על גירוד על ידי מיקוד סלקטיבי קולטני אופיואידים קאפה היקפיים (KOR). לאחרונה, החברה הודיעה כי היא הגישה בקשה חדשה לתרופות (NDA) עבור Korsuva (CR845, difelikefalin) הזרקה למינהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) לטיפול בגירוד בינוני עד חמור בחולים ההמודיאליזה. בעבר, ה-FDA העניק קורסובה ייעוד תרופה פריצת דרך (BTD) עבור אינדיקציה זו. קארה Therapeutics ביקש ה-FDA לערוך סקירה עדיפות של NDA. אם יאושר, מחזור הסקירה שלו יתקצר ב-4 חודשים בהשוואה לחוות דעת רגילות.

מחלת כליות כרונית הקשורים pruritus (CKD-aP) היא מחלה המתרחשת בחולים עם מחלת כליות כרונית העוברים המודיאליזה. חולי דיאליזה רבים (60-70%) ניסיון גירוד, ו 30-40% מהמקרים מדווחים כמתונים או חמורים.

המרכיב התרופות הפעיל של קורסובה הוא difelikefalin, שהוא אגוניסט KOR הראשון מסוגו הפועל על מערכת העצבים ההיקפית האנושית ותאים חיסוניים מסוימים.

המבנה הכימי של difelikefalin (מקור תמונה: medkoo.com)

NDA מבוסס על נתונים חיוביים משני ניסויים קליניים מרכזיים שלב 3, כולל ניסוי KALM-1 ואת הניסוי KALM-2 העולמי שנערך בארצות הברית, כמו גם תמיכה נתונים מ 32 מחקרים קליניים נוספים. בשלב 3 ניסויים קליניים, חולי ההמודיאליזה עם CKD-aP בינוני עד חמור, לאחר קבלת הזרקת Korsuva, הראה שיפורים משמעותיים סטטיסטית בעוצמה של גירוד ואיכות מחווני החיים.

ד"ר דרק Chalmers, נשיא ומנכ"ל קארה Therapeutics, אמר: "ההגשה של NDA הזרקת קורסובה מסמן אבן דרך חשובה עבור קארה וחלי ההמודיאליזה עם pruritus בלתי ניתן לעצירה. אני רוצה להודות לכל צוות קארה על מאמציהם הבלתי פוסקים. גילוי פנים, פיתוח, והשלמה של הגשות NDA, כמו גם חולים, חוקרים ואנשי שטח המשתתפים בניסויים קליניים. אנו מצפים לעבוד עם ה-FDA במהלך תהליך הסקירה ולהמשיך להתמקד קורסובה יחד עם השותף העסקי שלנו Vifor Pharma Preparations להשקת הזריקה בארצות הברית."

pruritus מחלת כליות כרונית הקשורים (CKD-aP) הוא pruritus כללי עוקל, אשר מתרחשת לעתים קרובות ואינטנסיביות בחולים עם מחלת כליות כרונית העוברים דיאליזה. גירוד דווח גם בחולים עם שלב III-V CKD ללא דיאליזה. מחקרים מקיפים, אורכיים ורב-לאומיים מעריכים כי השכיחות המשקללת של CKD-aP בחולים עם מחלת כליות בשלב הסופי (ESRD) היא כ 40%, וכ-25% מהחולים מדווחים על גירוד חמור.

רוב חולי הדיאליזה (כ-60% עד 70%) דו"ח pruritus, אשר 30% עד 40% לדווח על pruritus בינוני או חמור. הנתונים האחרונים של ITCH הלאומי הרישום מחקר (ITCH הלאומי הרישום מחקר) מראה כי בקרב חולים עם pruritus, כ 59% מהחולים לפתח סימפטומים בכל יום או כמעט כל יום במשך יותר משנה אחת. על היחסים שלה עם CKD / ESRD, רוב החולים יהיו סימפטומים להימשך חודשים או שנים. תרופות אנטי-פרווריטיות נוכחיות, כגון אנטיהיסטמינים וקורטיקוסטרואידים, אינן יכולות לספק הקלה עקבית ומספקת. pruritus כרוני בינוני עד חמור הוצג שוב ושוב כדי להפחית ישירות את איכות החיים, לגרום לסימפטומים הפוגעים באיכות החיים (כגון איכות שינה ירודה), והם קשורים לדיכאון. CKD-aP הוא גם מנבא עצמאי של תמותה בחולים ההמודיאליזה, אשר קשורה בעיקר לסיכון מוגבר של דלקת וזיהום.