מעכב HIF-PH של Otsuka Pharmaceutical הגיש בקשה לרישום באיחוד האירופי!

חברת התרופות היפנית Otsuka Pharma הודיעה לאחרונה כי הגישה בקשה לאישור שיווק (MAA) לסוכנות התרופות האירופית (EMA) עבור vadadustat, מעכב פרוליל הידרוקסילאז (HIF-PH) הניתן להיפוקסיה פומית, המשמש בחולים מבוגרים לטיפול אנמיה הקשורה למחלת כליות כרונית (CKD). באירופה, vadadustat פותחה במסגרת הסכם שיתוף פעולה ורישוי בין Otsuka Pharmaceutical ו- Akebia Therapeutics. בנוסף לאירופה, שני הצדדים משתפים פעולה גם לפיתוח ומסחור של vadadustat בארצות הברית, סין, רוסיה, קנדה, אוסטרליה, המזרח התיכון ואזורים מסוימים נוספים.

אנמיה היא הסיבוך השכיח ביותר בחולים עם CKD, ואם לא מטופל, היא תשפיע על איכות החיים של החולים. ביוני 2020, vadadustat אושר ביפן ונמכר תחת השם המסחרי Vafseo לטיפול באנמיה הקשורה ל-CKD בחולים מבוגרים תלויי דיאליזה (DD-CKD) ולא תלויי דיאליזה (NDD-CKD). במרץ 2021, Akebia הגישה בקשה לתרופה חדשה (NDA) עבור אותה התוויה למינהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA).

מבנה כימי של Vadadustat

אנמיה היא כאשר לאדם חסרים תאי דם אדומים בריאים מספיק כדי לספק מספיק חמצן לרקמות הגוף. זה מתרחש בדרך כלל בחולי CKD מכיוון שהכליות שלהם לא יכולות לייצר מספיק אריתרופואטין (EPO), הורמון שעוזר לווסת ייצור תאי דם אדומים. אנמיה הנגרמת על ידי CKD יכולה להיות בעלת השפעה עמוקה על איכות החיים של האדם, שכן היא עלולה לגרום לעייפות, סחרחורת, קוצר נשימה והפרעות קוגניטיביות. אם אינה מטופלת, אנמיה עלולה להוביל להידרדרות הבריאות וקשורה לתחלואה ותמותה מוגברת בחולי CKD.

Vadadustat הוא מעכב פרוליל הידרוקסילאז (HIF-PH) הניתן להיפוקסיה דרך הפה שנועד לדמות את ההשפעות הפיזיולוגיות של גובה על אספקת החמצן. בגבהים גבוהים יותר, הגוף מגיב להיפוקסיה על ידי ייצוב גורם הגורם להיפוקסיה (HIF), מה שמוביל לייצור מוגבר של EPO אנדוגני, גירוי ייצור תאי דם אדומים ושיפור אספקת החמצן לרקמות. vadadustat השלימה את פרויקט הפיתוח הקליני העולמי שלב 3 לטיפול באנמיה הנגרמת על ידי CKD.

באוגוסט השנה, מעכב HIF-PH Evrenzo (roxadustat) מאת Astellas/Fabojin אושרה באיחוד האירופי לטיפול ב-CKD בחולים מבוגרים אנמיה קשורה, לרבות חולים שאינם תלויי דיאליזה (NDD-CKD) וחולי דיאליזה (DD-CKD).

ראוי להזכיר כי Evrenzo הוא מעכב ה-HIF-PH הפה הראשון שאושר באירופה לטיפול באנמיה הקשורה ל-CKD, ללא קשר למצב הדיאליזה של המטופל'.

Roxadustat התגלה על ידי Fabojin, פותח ביפן ובאיחוד האירופי בשיתוף עם Astellas, ופותח בארצות הברית, בסין ובשווקים נוספים בשיתוף עם AstraZeneca. בדצמבר 2018,roxadustatהיה הראשון שאושר בסין לטיפול באנמיה בחולים מבוגרים עם מחלת כליות כרונית תלויה בדיאליזה (DD-CKD). באוגוסט 2019 אושרה התרופה להתוויה חדשה בסין לטיפול באנמיה בחולים מבוגרים עם מחלת כליות כרונית שאינה תלויה בדיאליזה (NDD-CKD). בתור התרופה החדשנית הראשונה בעולם, roxadustat היא הראשונה בסין שמממשת את היישום המלא של חולי דיאליזה וללא דיאליזה עם אנמיה במחלת כליות כרונית, ומביאה לפריצת דרך חדשה בטיפול במחלת כליות כרונית. חרסינה.